La bioquímica nos ayuda a comprender las reacciones químicas que están ocurriendo en el cuerpo, o las células más específicamente. Sin embargo, en términos de terapia génica, la línea es borrosa. Esto se debe a que siempre hay biología molecular involucrada. Algunos dicen que la bioquímica es un brazo bajo biología molecular. Dejaré ese debate al bioquímico.
Si abordamos la biología molecular como un todo, ahora podemos obtener una imagen completa de cómo se está regulando la molécula de ADN, que es una molécula tan grande. Cómo se abren, cómo se cierran, cómo empacan, condensan, replican se descubren constantemente. Más importante aún, cómo las herramientas de edición de genes, como la nucleasa de dedo de zinc y el sistema CRISPR-Cas9 interactúan con ellos. Solo a través de una comprensión profunda de estas herramientas podemos diseñar mejor las herramientas de edición genética altamente enfocadas y de alta eficiencia. Necesitamos herramientas para ser precisos, eficientes y, lo que es más importante, reducir la focalización fuera del sitio para no dejar intactos todos los otros genes.
Un ejemplo es que el CRISPR se une a ese sitio de ADN objetivo. Entonces, necesitamos saber cómo diseñar el CRISPR para que se una al sitio objetivo que queremos primero (sugerencia del ARN), luego podemos hablar sobre cómo la endonucleasa induce una ruptura de doble cadena, luego vamos a los enlaces químicos reales que nos rompemos Entonces, debemos entender el proceso como un todo.
