El diablo está en los detalles de lo que uno considera el significado de “Curar”. Quieres decir:
* ¿Un tratamiento efectivo que puede ralentizar o detener el progreso de la enfermedad de tal manera que es más una afección crónica con poco o ningún impacto en la vida útil?
* Reversión / reparación de daño existente?
* ¿Compensación total o eliminación de la causa raíz?
El primero es más probable y, con la explosión relativa de conocimiento en ALS en los últimos años debido a las nuevas tecnologías y técnicas, en mi opinión, bastante cerca. Existen tratamientos que pueden enmascarar temporalmente síntomas como el Sistema de estimulación de diafragma recientemente aprobado por la FDA y un medicamento por citocinética que aumenta la fuerza de contracción en las fibras musculares inervadas aún que se muestra prometedor en los ensayos de Fase 2. También hay medicamentos que disminuyen el daño neuroinflamatorio a las neuronas motoras y los medicamentos que respaldan la salud mitocondrial (sin tener en cuenta la falla reciente de TRO-19622 / olesoxime). También hay más tratamientos de molécula pequeña en la evaluación preclínica que actúan en múltiples vías relevantes en la enfermedad neurodegenerativa, proporcionando la posibilidad de un tratamiento altamente eficaz.
El segundo también es probable aunque algo más distante. Algunas de las posibilidades incluyen la implantación celular para proporcionar un entorno trófico (alimentario y nutritivo) para las neuronas motoras que, en ELA, se vuelve hostil. Se ha logrado una comprensión increíble en una década, aunque todavía no está lista para el horario estelar debido a que, a diferencia de los medicamentos químicos, una vez implantados no se puede dejar de “dosificar”. Dos ensayos de nota en la Fase 1 son Neuralstem y Brainstorm. La técnica Neuralstem implanta precursores que se convierten en astrocitos con la esperanza de que estos puedan “restablecer” los astrocitos del huésped a un rol nutritivo. La técnica Brainstorm toma células del paciente y las transforma en “fábricas de drogas en miniatura” que secretan factores tróficos en el entorno de las neuronas motoras, fomentando el crecimiento y la curación. Tratamientos como estos pueden convertir la enfermedad en una enfermedad crónica con una recuperación limitada de la función. Los objetivos futuros son el recrecimiento de las neuronas motoras, pero eso está a muchos años de distancia porque requiere la manipulación de procesos biológicos muy complejos y fundamentales.
El tercero es altamente improbable por un par de razones: en la mayoría de los casos no hay indicios de un problema hasta que un gran número de neuronas motoras mueren o mueren y la enfermedad está en marcha; y ALS parece ser un síndrome o colección de múltiples causas que convergen en una sola definición clínica. Piense en el cáncer, específicamente en el cáncer de próstata, donde hay formas de tratarlo con muy buen éxito, aunque no hay forma de curarlo realmente a un estado pre-sintomático. En el futuro, como con el cáncer, puede haber opciones que uno pueda tomar para minimizar las posibilidades de cualquiera de esas causas iniciales distintas que desencadenan la forma esporádica de ALS. Pero es mucho más probable que, al igual que el cáncer, la ELA sea tratable hasta la remisión con la siguiente vigilancia de por vida contra el resurgimiento.
