Probar un nuevo medicamento / medicina es un proceso complejo y elaborado. Siendo médico y habiendo trabajado en investigación y desarrollo farmacéutico por más de 15 años, he sido parte de los equipos que desempeñan un papel decisivo en algunos de los principales desarrollos de medicamentos en todo el mundo. Para simplemente responder a esta pregunta, los pasos para probar un medicamento implican lo siguiente:
- Identificación química y física, purificación y análisis bioquímico de una nueva molécula. Marco de tiempo: 1-3 años. Costo de los estudios: $ 2 millones a $ 10 millones.
- Derive métodos para reproducir la molécula a escala comercial. Marco de tiempo: 1-3 años. Costo de los estudios: $ 2 millones a $ 10 millones.
- Realización de estudios preclínicos (no humanos): se realizan estudios en animales y simulaciones computarizadas para comprender los mecanismos de las acciones, el perfil de seguridad, los estudios de toxicidad, los estudios de eficacia, las vías bioquímicas y el perfil detallado del metabolismo a través de elaborados estudios científicos con herramientas analíticas estadísticas. Finalmente, el perfil de seguridad se deriva en detalles y dibuja la ventana de dosis terapéutica y letal, que luego se verifica a través de simulaciones computacionales para extrapolar los datos para humanos. Una vez que se ha demostrado que el estudio es seguro y se aprueban las pruebas de tornasol reguladoras del organismo regulador del país donde se realiza el estudio, se permite la siguiente fase de ensayo clínico; de lo contrario, se suspenderá, terminará o se guiará para que aparezca con más evidencia científica sobre seguridad y eficacia. Marco de tiempo: 2-5 años. Costo de los estudios: $ 2 millones a $ 10 millones. Probabilidad estimada de éxito para un mayor desarrollo: 10-70%
- Primera fase del ensayo en humanos (ensayo clínico): en la primera fase del ensayo clínico, el objetivo principal es estudiar primero el perfil de seguridad detallado del nuevo fármaco en desarrollo. Se deriva una microdosificación que es solo una fracción de la dosificación terapéutica de los estudios preclínicos, en un esfuerzo por estudiar la droga en detalle y minimizar el riesgo para los humanos. Estos estudios se realizan en voluntarios humanos sanos, excepto en casos de cáncer y enfermedades raras, donde el ensayo clínico se lleva a cabo en pacientes voluntarios. El tamaño de muestra de dicho grupo de pacientes voluntarios puede ser de 50-200. En esta fase se desarrolla un perfil detallado, enfocado principalmente en el perfil de seguridad, dosis segura de usos terapéuticos humanos, perfil metabólico detallado, métodos de dosificación, etc. Una vez que el estudio ha demostrado ser seguro, y pasa las pruebas de tornasol reguladoras del organismo regulador, la siguiente fase de ensayo clínico está permitida, de lo contrario se suspenderá, finalizará o guiará para obtener más evidencia científica sobre seguridad y eficacia. Marco de tiempo: 1-3 años. Costo de los estudios: $ 10 millones a $ 50 millones. Probabilidad estimada de éxito para la aprobación final: 5% a 10%.
- Segunda fase del ensayo en humanos (ensayo clínico): la segunda fase del ensayo clínico en humanos se lleva a cabo en un pequeño grupo de pacientes con cierta enfermedad para la cual se está investigando el medicamento. El tamaño de muestra de dicho grupo de pacientes voluntarios puede ser de 100 a 500. En tales estudios, una vez más, el primer criterio es obtener un perfil de seguridad más detallado del fármaco, la eficacia del fármaco, que debe probarse mediante análisis científicos y estadísticos detallados y entendiendo los mecanismos de acción del nuevo fármaco, la acción del fármaco en el cuerpo y el cuerpo respuestas al medicamento y estudios de seguridad / eficacia en diferentes indicaciones clínicas. El análisis puede incluir incluso estudios comparativos con otras opciones de tratamiento médico existentes disponibles y llevar a cabo estudios comparativos directos o, al menos, comparar el medicamento con placebo para descartar los sesgos psicológicos del clínico, el paciente y el equipo de desarrollo de fármacos. Estos estudios se pueden dividir en dos ensayos clínicos para estudiar objetivos específicos. Una vez que se ha demostrado que los estudios son seguros y aprueban las pruebas de tornasol reguladoras del organismo regulador del país de prueba, se permite la siguiente fase de ensayo clínico; de lo contrario, se suspenderá, terminará o se orientará para obtener más datos científicos. evidencia sobre seguridad y eficacia. Marco de tiempo: 2-5 años. Costo de los estudios: $ 20 millones a $ 100 millones. Probabilidad estimada de éxito para la aprobación final: 20% -30%
- Tercera fase del ensayo en humanos (ensayo clínico): esta es la fase final de los ensayos clínicos, y se permite según los méritos de los datos preclínicos y de investigación clínica anteriores. En este estudio, el tamaño de muestra del ensayo clínico es mayor en comparación con estudios anteriores y puede variar entre 500 y 10.000 pacientes. Esta fase se puede dividir en múltiples estudios para comprender y dilucidar diferentes aspectos de la investigación, incluidos más estudios de seguridad, estudios de eficacia en diferentes indicaciones clínicas, desarrollo de técnicas de dosificación y administración, seguridad y eficacia en diferentes subgrupos de pacientes, comorbilidad condiciones, o enfermedades, etc. Esta es la fase final del ensayo clínico y para la aprobación del medicamento por parte de las autoridades reguladoras, los estudios clínicos de todas las fases deben pasar las rigurosas directrices científicas internacionales. La aprobación del medicamento puede administrarse para diferentes indicaciones, siempre que los datos sean suficientes y tengan una fuerte evidencia científica de seguridad y eficacia en diferentes indicaciones. Marco de tiempo: 2-5 años. Costo de los estudios: $ 300 millones a $ 1000 millones. Probabilidad estimada de éxito para la aprobación final: 30% -50%
- Registro Regulatorio y Aprobación / Rechazo: Esta etapa involucra la presentación detallada de datos clínicos para su revisión y análisis por un equipo independiente de autoridades reguladoras involucrando expertos en ciencias clínicas, desarrollo de fármacos, comité de ética, expertos legales, estadísticos, etc. El proceso final de aprobación es muy riguroso y es crucial para la aprobación final o el rechazo para el lanzamiento en el mercado para su uso por parte de pacientes con prescripción de médicos. Marco de tiempo: 1-3 años. Costo de la presentación reglamentaria: $ 2 millones a $ 5 millones. Probabilidad estimada de éxito para la aprobación final: 30% -50%
- Vigilancia posterior a la comercialización: incluso después de que un medicamento es aprobado y lanzado en el mercado, la droga está bajo constante vigilancia por parte de los expertos. Los médicos que recetan medicamentos y las autoridades reguladoras siguen analizando los datos y actualizando en función de los informes de los pacientes, los resultados de las observaciones médicas prescriptivas, los estudios, etc. Además, la organización de comercialización de medicamentos debe realizar estudios científicos continuos y enviar los datos a las autoridades reguladoras para análisis y aprobación para la continuación de la licencia de comercialización. Si en cualquier etapa (incluso después de 40-50 años), la evidencia científica demuestra un perfil negativo de seguridad versus beneficio, el medicamento puede ser completamente retirado del mercado o permitido para uso limitado en pacientes donde la relación beneficio-riesgo es favorable al subgrupo de pacientes.
Nota: Los marcos de tiempo y los costos son estimaciones aproximadas para dar una orientación general y pueden variar drásticamente para diferentes condiciones médicas y el tipo de búsqueda de medicamentos. El proceso científico es ampliamente dilucidado anteriormente, y se ha simplificado para iluminar a una persona común.
Espero que esto ayude a obtener una vista panorámica del proceso complejo de desarrollo de medicamentos clínicos.
Saludos,
Dr. Archer, Bangalore
