El programa de voucher de enfermedades raras pediátricas se inició para alentar y acelerar el desarrollo de medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras pediátricas.
Una enfermedad rara es aquella en la que hay menos de 200,000 pacientes con esa enfermedad en los EE. UU. Debido a la pequeña cantidad de “clientes” potenciales, la mayoría de las compañías farmacéuticas tienen un incentivo limitado para trabajar en estos medicamentos, ya que el éxito casi no tendrá efecto en sus resultados.
Las enfermedades raras pediátricas generalmente tienen incluso menos pacientes, menos de 20,000 (“ultra raros”) por lo que hay incluso menos incentivos para desarrollar tratamientos para ellos.
Cuando una compañía que está desarrollando un tratamiento de enfermedades raras pediátricas solicita su IND (fármaco investigativo nuevo) para obtener un permiso para enviar un medicamento no aprobado a través de líneas estatales para que se realicen ensayos clínicos, también se le puede otorgar un vale pediátrico de enfermedades raras. Este comprobante, si se utiliza, permite que el medicamento reciba una revisión acelerada cuando la compañía ha acumulado lo que cree que son suficientes datos de ensayos clínicos para la autorización de comercialización (la “NDA” – Solicitud de Nuevo Medicamento, solicitando permiso para vender el medicamento en los EE. UU. En lugar del período normal de revisión de 10 meses, la FDA lo revisa en 6 meses.
La característica innovadora del cupón es que puede revenderse en cualquier cantidad de veces y ser utilizado por cualquier empresa que lo tenga para cualquier droga que desee.
Al crear este programa, no tengo dudas de que la FDA esperaba que estos cupones fueran vendidos y utilizados por otras compañías para acelerar la revisión de medicamentos en mercados más grandes. El objetivo era proporcionar un incentivo en efectivo sin necesidad de fondos federales. Para un medicamento de enfermedades raras, obtener la aprobación 4 meses antes probablemente no hará mucha diferencia en términos de ventas. Por otro lado, para una enfermedad como la diabetes, donde hay millones de pacientes, 4 meses antes podría significar millones de dólares, especialmente si lo aprueban antes que un competidor.
