¿Cuáles son las posibilidades de que RNAi lo haga en la industria?

Quiero dirigirte a esta increíble reseña. Uno de los autores, Sidney Altman, es un destacado biólogo de ARN que ganó el Premio Nobel por su descubrimiento de reacciones catalizadas por ARN.

http://www.nature.com/nrd/journa…

Los oligonucleótidos antisentido (AO) originalmente se pensaba que eran inaplicables terapéuticamente porque no obedecían la Regla de Cinco de Lipinski. Hoy en día están mostrando una gran promesa en el tratamiento de muchas enfermedades como la distrofia muscular, la beta-thalessemia y la inflamación crónica. Esta revisión sugiere que se producirá un movimiento similar con otras terapias basadas en ARN, que son poco convencionales en la forma en que tratan varias enfermedades. El desafío con el siRNA proviene del desarrollo de tecnologías que mejorarán la entrega manteniendo bajas dosis, pero creo que dentro de los próximos diez años, veremos un tratamiento con siRNA en la clínica.

Terapéuticamente, no es probable. Sin embargo, RNAi ha demostrado su utilidad en la identificación de objetivos para el desarrollo terapéutico, por lo que puede tener su lugar en un entorno de I + D. Esto se ha hecho con proteínas quinasas, entre otras cosas.

Estoy en desacuerdo. Creo que la pregunta es cuándo (no si) veremos la terapéutica de ARNi en la clínica. Aunque algunas compañías farmacéuticas han abandonado sus programas de ARNi, actualmente hay varios programas terapéuticos de ARNi en ensayos clínicos y algunos ya han demostrado signos tempranos de eficacia. Creo que el programa TTR de Alnylam, en particular, tiene buenas posibilidades de ser la primera terapia aprobada de RNAi:

http://www.news-medical.net/news