“La promesa inicial de una enfermedad mortal” puede significar que la compañía en desarrollo ha inducido un estado similar a una enfermedad en los roedores y ha visto una mejora en ese estado similar a la enfermedad en una pequeña cantidad de roedores. Es posible que el fármaco deba someterse a extensos estudios de toxicidad en animales antes incluso de realizar pruebas en el hombre.
Una vez que comienzan las pruebas en humanos, hay muchos obstáculos que pueden ocurrir en el camino.
Tenga en cuenta que el reclutamiento de pacientes lleva mucho tiempo. Muchas enfermedades son poco comunes y encontrar pacientes en una etapa específica de una enfermedad determinada que cumplan con todos los “criterios de inclusión” de la prueba no ocurre instantáneamente.
Cuando escribe en el comentario, “uno pensaría que muchos de los pacientes literalmente no tienen nada que perder al probar el nuevo medicamento”, creo que en la mayoría de los casos, no es tan blanco y negro. Para que un paciente se una a un ensayo, es posible que se le obligue a renunciar a cualquier otro tratamiento (aprobado). En muchas enfermedades terminales, como el cáncer, puede haber tratamientos aprobados que, aunque no curan la enfermedad, pueden prolongar la vida. Para un paciente tomar una apuesta y probar un medicamento que puede no tener ningún efecto o puede curar su enfermedad, y renunciar a un tratamiento que tiene una pequeña posibilidad de éxito, puede ser un riesgo que el paciente no quiere tomar.