Molécula pequeña para una enfermedad que pone en peligro la vida y ultrarare.
¿Por qué? El costo de los productos es bajo ya que es una molécula pequeña, el costo del ensayo clínico es bajo ya que el número de pacientes necesarios para completar el ensayo es bajo y el tiempo para demostrar eficacia es rápido, el valor es alto ya que sin el medicamento es probable que los pacientes mueran, por lo que la mejora en la calidad de vida justifica los costos, finalmente los medicamentos son elegibles para varias extensiones de patentes.
Entonces, ¿por qué nadie hace esto? Como se mencionó, los márgenes son altos pero el volumen es muy bajo. Además, si cree que nuestro conocimiento de la biología del cáncer es deficiente, el conocimiento sobre las enfermedades raras es incluso más oscuro, lo que impide que la investigación basada en hipótesis sólidas identifique las vías y las drogas en primer lugar. Las compañías farmacéuticas pueden trabajar fácilmente en este problema por más de 20 años antes de obtener su primera aprobación. Muchos han fallado en intentarlo.
