Spinraza viene en forma de Nusinersen.
Es el primer fármaco aprobado para tratar pacientes pediátricos y adultos con SMA, es un oligonucleótido antisentido que está diseñado para aumentar la expresión de la proteína de neurona motora de supervivencia, que es deficiente en SMA (atrofia muscular espinal).
Aunque el medicamento es costoso, recomendamos el tratamiento con nusinersen cuando esté disponible para la mayoría de los bebés con AME y sugerir tratamiento para niños seleccionados de entre 2 y 12 años que cumplan los criterios para el ensayo CHERISH que se describe a continuación. Dado el beneficio incierto y los riesgos a largo plazo desconocidos para las personas con AME muy avanzada (p. Ej., Aquellos con ventilación asistida crónica) y los niños mayores y adultos con AME leve, aconsejamos las decisiones de tratamiento individualizadas para estos pacientes.
Como ejemplo, un paciente con pérdida inminente de la ambulación puede otorgar un mayor valor a los beneficios potenciales y un menor valor de la carga y los daños del tratamiento, mientras que un adulto con síntomas leves puede otorgar mayor valor a evitar las cargas y los daños del tratamiento hasta que se conozca más sobre el medicamento en este entorno.
Los eventos adversos más comunes asociados con el tratamiento con nusinersen intratecal fueron infecciones del tracto respiratorio y estreñimiento. La etiqueta de prescripción señala un mayor riesgo de trombocitopenia, alteraciones de la coagulación y toxicidad renal.
Por lo tanto, se recomiendan las pruebas de laboratorio para el recuento de plaquetas, el tiempo de protrombina, el tiempo de tromboplastina parcial activada y la proteína cuantitativa de orina en el punto de referencia al inicio y antes de cada dosis.
Ojalá ayude