La forma más común y grave de adrenoleucodistrofia (ALD) se llama ALD cerebral (cALD) y se observa principalmente en niños. Si no se trata, puede causar un deterioro progresivo del cerebro.
Una forma de controlar la enfermedad es a través del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). El objetivo de este tratamiento es proporcionar a los pacientes células madre sanas que producen una proteína ALD que funcione. Si se realiza temprano, el trasplante de células madre ha demostrado ser efectivo en algunos pacientes, pero tiene algunos riesgos graves. Los resultados neurológicos (medidas de la función cerebral) generalmente son mejores si el TCMH ocurre en las primeras etapas de la enfermedad. Los investigadores de este estudio analizaron qué camino toma la función neurocognitiva (cerebral) a medida que pasa el tiempo: ALD cerebral: seguimiento a largo plazo de los resultados del TCMH
