Parte del proceso de asegurarse de que un nuevo medicamento no solo sea eficaz sino que también sea seguro es estudiar estos problemas con dosis específicas de medicamentos. Una vez que un medicamento pasa todos los ensayos, esa información se convierte en parte de la información del medicamento. Al comienzo de la vida de un medicamento, los médicos tienden a seguir esa información.
A medida que el medicamento se usa con más frecuencia, comienzan a producirse variaciones en el uso. Por un lado, la mayoría de los medicamentos pasan por el proceso de la FDA después de ser tomados por unos pocos miles de pacientes. Utilizo una regla empírica que dice que al menos un millón de pacientes (de otros médicos) deben tomar el medicamento antes de recetarlo, a menos que exista evidencia convincente de que estaba por encima de medicamentos similares. En ese momento se revelarían los efectos secundarios desconocidos, la eficacia comenzaría a conocerse y las dosis oficiales serían probadas lo suficiente como para ver si funcionaban como se anunciaba.
En el pasado, hubo una cantidad de medicamentos que los investigadores no dosificaron adecuadamente. Algunos de ellos tuvieron efectos secundarios significativos, mientras que otros no se administraron en dosis suficientemente altas. Además, un gran porcentaje de los medicamentos se usan “fuera de etiqueta”, lo que significa que a través de la experiencia o el consenso, se ha encontrado que los medicamentos son útiles en enfermedades para las que no se aprobaron formalmente. Muchos de estos medicamentos se aprueban luego de que la investigación se lleva a cabo ante la gran cantidad de datos que indican el nuevo uso de los medicamentos. En muchos de estos casos, la dosificación es significativamente diferente a la recomendada por la FDA. Como resultado, hay nuevas pautas publicadas.
Los lineamientos son publicados por varias organizaciones de especialidades para muchas enfermedades porque se basan en investigaciones sólidas o son el tratamiento de consenso de los mejores médicos en el campo. Estas pautas no solo dan dosis, sino que describen cómo debe realizarse el tratamiento y cuáles son los objetivos. También brindan criterios de diagnóstico y, en algunos casos, tratamientos alternativos. Actúan como una red de seguridad para los pacientes y una experiencia docente para los médicos. Están destinados a ser prácticos y, por eso, se modifican regularmente a medida que ingresan nuevos datos. También hacen que sea mucho más fácil para los médicos tomar decisiones.