Si quería aprender sobre los medicamentos huérfanos, me gustaría saber sobre:
- Definiciones FDA y EMA de medicamentos huérfanos
- Regulaciones / incentivos en torno a medicamentos huérfanos
- Precio de medicamentos huérfanos
- Grupos de defensa de enfermedades raras.
Las cosas adicionales que incluiría serían:
- La historia detrás de las regulaciones de medicamentos huérfanos, principalmente la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 y la Ley de Enfermedades Raras de 2002.
- El papel de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras, la Oficina de Investigación de Enfermedades Raras y la Organización Europea de Enfermedades Raras.
- La genética de las enfermedades raras y por qué ciertas poblaciones ven una mayor tasa de incidencia.
- La ética de las regulaciones de enfermedades raras y su impacto en la investigación de enfermedades comunes.
