Los placebos se usan en ensayos clínicos cuando se prueba un nuevo medicamento para una afección para la cual actualmente no hay tratamiento. Es una herramienta útil para demostrar la eficacia del nuevo medicamento. No se usa en la práctica clínica. En los ensayos clínicos, los pacientes conocen el diseño del estudio y saben que pueden estar recibiendo el fármaco del estudio o el placebo sin una forma de saber hasta que se analicen los datos, en qué grupo se encuentran.
Si hay un tratamiento existente para la condición, entonces el nuevo medicamento se compara con el tratamiento estándar para mostrar una eficacia o seguridad superior. No se requieren placebos en esta situación.
El uso de medicamentos homeopáticos como placebos, por ejemplo, es simplemente un fraude.