Esta es la razón por la cual los animales como los ratones son tan valiosos para la investigación médica.
Primero, se prueba una idea de tratamiento en un modelo de la enfermedad para ver si demuestra eficacia. El modelo puede ser células en un plato o organismos complejos progresivamente complejos como levadura, gusanos, peces o pequeños mamíferos. A menudo, los animales serán genéticamente modificados para recapitular una parte o la totalidad de la enfermedad en particular o modificar alguna función para activarla o desactivarla de manera selectiva. Si se detecta eficacia en el modelo, se usará en animales sanos normales para ver si hay toxicidad. Se medirá la sangre y / u orina de los animales para garantizar que el medicamento llegue a los tejidos correctos (farmacodinámica o enfermedad de Parkinson) y durante cuánto tiempo hasta que se descomponga y se excreta del cuerpo (farmacocinética o PK). Se usarán dosis progresivamente más altas para determinar qué cantidad se vuelve tóxica.
Una vez hecho ese trabajo, se analizarán las dosis apropiadas estimadas en voluntarios humanos sanos para cualquier toxicidad con PD y PK (Fase 1), un pequeño número de pacientes con la enfermedad (Fase 2), un gran número de pacientes con la enfermedad (Fase 3) y la vigilancia del mercado después de la aprobación (Fase 4).
