Como Janet McKenzie describe en su respuesta, los experimentos de toxicología animal ayudan a determinar las primeras dosis que se probarán en humanos.
La dosificación óptima se resuelve en fases posteriores de ensayos en humanos. Los estudios de dosis únicas ascendentes en la fase 1a combinados con múltiples estudios de dosis ascendentes en la fase 1b se usan para determinar la dosis máxima tolerada a dosis repetidas. Esa es la dosis máxima más segura que puede administrarse sin causar demasiadas reacciones adversas para que el medicamento sea intolerable.
Los estudios de Fase 2b en diferentes estados de enfermedad a menudo usan un formato de escalamiento de dosis, donde se usa un rango de dosis hasta la dosis tolerada máxima encontrada en estudios anteriores para determinar la dosis efectiva mínima . Esa es la dosis más baja de un medicamento que se puede administrar que aún muestra un beneficio en el tratamiento del estado de la enfermedad, como una forma de minimizar los riesgos de seguridad sin dejar de ser un tratamiento efectivo. En ocasiones, más de una dosis cae en este rango, y estas dosis se trasladarán a estudios de fase 3 para pruebas a mayor escala.
