¿Qué puede hacer una empresa de biotecnología para frenar el golpe en su stock después de no cumplir con un punto final primario en ensayos clínicos?

(Anónimo porque soy un ejecutivo de una empresa de biotecnología)

Honestamente, hay muy poco que una compañía puede hacer después de que se terminan los datos. La comunidad de inversores es muy inteligente para leer a través de los lanzamientos de prensa, y evaluarán rápidamente cuál es el valor de la compañía sin el DCF del programa fallido.

Las mejores medidas para tomar son * antes * un fracaso en un ensayo clínico: haga avanzar otros programas y obtenga suficiente efectivo para financiarlos, de modo que tenga otras opciones viables para el futuro de la compañía y el fracaso de un solo programa de medicamentos no sea fatal para el empresa.

Sin embargo, después de la lectura de los datos, lo mejor que puede hacer es (1) ser transparente sobre el camino a seguir y su interpretación de los datos, y (2) explicar que no va a continuar tirando mucho dinero después de malo. Si realmente, sinceramente, hay alguna señal de eficacia en un subconjunto de la población de prueba, o si aprendió algo que podría ayudarlo a avanzar el programa en otra prueba, diga eso. Pero si está viendo una señal marginal y / o la próxima prueba es tremendamente larga y grande, sea lo suficientemente maduro como para tirar la toalla y ahorrar dinero hasta que encuentre un buen plan B.

Las tasas de éxito para los medicamentos que ingresan a los ensayos clínicos son alrededor del 16%. Cualquier empresa que tenga un solo medicamento en preparación -una situación común para las startups de biotecnología- es, por lo tanto, una apuesta muy arriesgada, sin importar qué tan fuertes puedan parecer los resultados preclínicos.

Las únicas formas de mitigar este riesgo son (1) tener más candidatos a medicamentos en preparación o (2) tener una segunda indicación potencial para un candidato a fármaco.

El inconveniente de estos Planes B es que son caros. Los ejecutivos de la empresa y los inversores deben elegir entre destinar todos sus recursos a maximizar el éxito con un candidato o distribuir el riesgo. También pueden recaudar más dinero, pero este aumento probablemente será a una menor valoración y diluirá sustancialmente a los inversores actuales.

Biotech no es para cardíacos, el fracaso es siempre el resultado más probable.

Lo que hacen muchas empresas es cambiar los modelos comerciales.

Por ejemplo, muchas empresas basan su desarrollo de fármacos en plataformas propietarias, ya sean activos únicos, herramientas de investigación patentadas, etc. En muchos casos, estas plataformas pueden ofrecer un crecimiento orgánico constante. Para capitalizar las ansias de los inversores por nuevas terapias, las compañías pueden recaudar toneladas de dinero para el desarrollo de medicamentos en sus plataformas. Entonces, si la droga tiene éxito, serán súper ricos. Si el medicamento fracasa (como sucede a menudo con el desarrollo de medicamentos), entonces simplemente vuelven a vender / licenciar su plataforma.

Esto fue muy popular en los años 90 y principios de 2000 cuando las empresas podían centrarse en bases de datos genómicas y tal.

El problema con el cambio de herramienta a servicio / herramienta es que, sin drogas, las compañías estaban demasiado capitalizadas. Puedo pensar en un caso reciente que ha aparecido en las noticias que tomó una gran oportunidad en un nuevo y radical diagnóstico médico y ahora está cambiando a la venta de hardware …

Otra táctica es deshacerse de todos los activos relacionados con el medicamento fallido y adoptar una estrategia farmacéutica especializada. Esto es lo que hizo NPS Pharmaceuticals; tenían inversores muy solidarios. Se redujeron a poco más de una docena de empleados y pasaron algunos años concentrándose en adquirir y desarrollar medicamentos para enfermedades raras. Funcionó bien: Shire se hizo cargo de NPS Pharmaceuticals: lo que dice Wall Street