La historia se hizo esta mañana cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó la terapia genética, Kymriah (tisagenlecleucel), desarrollada por Novartis.
La terapia génica basada en células está aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda (LLA) precursora de linfocitos B que es refractaria o en recaída posterior o posterior.
Fuente: La FDA aprueba la primera terapia génica
Mecanismo de acción : Tisagenlecleucel (CTL019) es un tratamiento de cáncer inmunocelular adoptivo que usa células T de sangre periférica autólogas que se reprograman con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) para identificar y eliminar células malignas y no malignas que expresan CD19. El CAR está compuesto por un fragmento de anticuerpo murino monocatenario que reconoce CD19 y está fusionado con dominios de señalización intracelular de 4-1BB (CD137) y CD3-zeta. El componente CD3-zeta es crítico para iniciar la activación de células T y antitumoral, mientras que 4-1BB mejora la expansión y, lo que es más importante, la persistencia de tisagenlecleucel. Al unirse a las células que expresan CD19, el CAR transmite una señal para promover la expansión de las células T, la activación, la eliminación de células diana y la persistencia de tisagenlecleucel. Las células T transducidas se expanden in vivo para participar y eliminar las células que expresan CD19 y pueden exhibir resistencia inmunológica para ayudar a soportar la remisión de larga duración.
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