¿Cuál es el mecanismo de acción de verubecestat?

Verubecestat es un medicamento desarrollado por la compañía Merck que puede ayudar en la demencia de Alzheimer (especialmente en etapas tempranas). Por lo que yo sé, actualmente se está probando la eficacia y tolerabilidad del fármaco en un ensayo de fase III y aún no se aprobó.

La droga actúa en el cerebro como un inhibidor de una enzima especial que puede ser importante en la enfermedad de Alzheimer, llamada enzima de escisión de amiloide. Este sistema enzimático tiene una función particular en el cerebro para dividir la proteína precursora de amiloide en beta amiloide.

La causa de la enfermedad de Alzheimer aún no está establecida, pero una teoría señala un exceso de producción de amiloide , ya que en el cerebro de los pacientes que padecen este tipo de demencia se encontró un aumento de la cantidad de beta amiloide, en comparación con los cerebros normales. El exceso de beta amiloide tiende a formar placas y “estrangula” a la célula que ya no puede recibir nutrientes y funciona correctamente, por lo que eventualmente la célula muere.

Prácticamente, el fármaco bloquea la formación de amiloide y, por lo tanto, las placas de amiloide e indirectamente podría proteger de la muerte neuronal (apoptosis).