Investigación de fase I sobre terapia génica usando un lentivirus como vector en progreso, ver Actualización de terapia génica
Comunicado de prensa | Bluebird Bio informa sobre dos pacientes que se convirtieron en transfusión indepentdant (no completamente curado) después de otro estudio de terapia génica.
¿Así que tal vez?
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Sí, actualmente hay un tratamiento permanente de la talasemia: trasplantes de médula ósea. Este es básicamente el tratamiento de células madre en el que se transplantan células madre de la médula ósea de una persona histocompatible, por lo que la producción de hemoglobina regular aumenta y estas células madre crecen y se diferencian, eliminarán gradualmente las células que producen la hemoglobina irregular. Lo sé porque actualmente estoy escribiendo sobre células madre y talasemia para mi Ensayo extendido en el IBDP.
La única cura posible para la talasemia en este momento es el trasplante de médula ósea. El trasplante de médula ósea es una solución para la mayoría de las enfermedades genéticas como talasemia, anemia falciforme y cáncer, etc.
Sin embargo, encontrar una pareja adecuada es difícil. El niño que tiene un trasplante idealmente debe ser joven y sin ningún otro problema de salud. Un hermano tiene muchas posibilidades de ser compatible con el paciente. Alrededor del 90-95% de los casos de trasplantes han curado con éxito la talasemia.
La terapia o tratamiento con células madre puede ayudar a combatir la talasemia. Si una persona (un niño o una niña) sufre de talasemia, puede optar por el tratamiento con células madre. Si el padre y la madre del paciente tienen la sangre y el tejido del cordón umbilical del paciente en el momento del nacimiento, este tejido y la sangre se pueden utilizar para el tratamiento futuro de más de 100 enfermedades, incluida la talasemia. Por supuesto, el hermano debe estar libre de talasemia.
Sí.
Hay dos tipos de talasemia:
De estos talasemia mayor es una condición más grave. La base del tratamiento hasta hace poco era la transfusión mensual de sangre con terapia de quelación con hierro, pero los avances recientes, como el trasplante de médula ósea, prometen una cura.
La terapia génica también es otra opción, pero no es tan común disponible a partir de ahora.
No existe una cura permanente para thaleemia. Dependiendo de la severidad del tratamiento Thaleseemia varía ..
Una terapia genética está en proceso, pero aún no está disponible. La beta-talasemia es al menos manejable, con esfuerzo.
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