Esclerosis múltiple: ¿Cuánta amenaza supone la realización de la terapia génica para la industria farmacéutica?

Por supuesto, depende de la terapia génica. ¿Cuanto cuesta? ¿Qué tan bien funciona? ¿Funciona en absoluto? Dado que las terapias genéticas no están disponibles para la mayoría de las enfermedades que tratamos con medicamentos, todas las respuestas serán especulativas. En particular, solo encuentro informes de estudios de modelos animales y discusiones de posibilidades cuando busco, “terapia génica para la esclerosis múltiple”.

Si la terapia genética proporcionara una cura completa, instantáneamente, sin riesgo, y de forma gratuita, eliminaría las ventas de medicamentos utilizados para tratar el mismo problema. Pero eso es como decir que las varitas mágicas serían malas para la industria farmacéutica.

Aquí hay algunas posibilidades.

  1. Las mismas compañías farmacéuticas pueden desarrollar y vender terapias reales, simplemente cambiando sus ingresos de una fuente a otra.
  2. Al igual que en otras áreas, las personas (incluidos los seguros) estarían dispuestas a pagar más por una mejor terapia.
  3. Las terapias reales podrían competir con algunas drogas pero no con otras.
  • Por ejemplo, una terapia génica que previene totalmente las exacerbaciones futuras de la EM reemplazará al interferón beta sintético y a otros medicamentos que están diseñados para el mismo propósito pero que son incompletamente efectivos.
  • Pero una terapia génica que no haya curado el daño ya causado por una enfermedad aún puede dejarlo sin necesidad de tomar medicamentos para controlar los problemas causados ​​por daños previos, como la incontinencia en la EM.

Específicamente, en el mundo de la EM, la terapia genética debería proporcionar algo más que nuestro complemento actual de medicamentos para controlar la progresión de la enfermedad y limitar la duración y la gravedad de las exacerbaciones. En el mundo de la EM también, no hay medicamentos que tengan tratamiento acorralado. Existen diferentes vías de medicación (inyección, infusión, oral, etc.) y diferentes eficacias para las diferentes formulaciones. Las personas responden a los tratamientos de manera diferente, por lo que una amplia gama de medicamentos es útil.

Entonces, el “algo más” que la terapia genética debería proporcionar sería la reversión del daño de la enfermedad, que actualmente no tenemos, o, en última instancia, una cura.

Para responder a su pregunta más específicamente, parece que usted está diciendo que a “Big Pharma” le preocuparía que la terapia genética reduzca sus ganancias. Esto supone que el mercado de EM es un gran generador de dinero, una vaca de efectivo, para ellos. Te puedo asegurar que no lo es. El segmento de mercado es demasiado pequeño y los medicamentos en sí mismos no se pueden producir a bajo costo (todavía). Los medicamentos son muy caros, es cierto, pero un generador de dinero tendría que tener un gran margen de ganancia y una gran base de usuarios.

Un ejemplo de tal droga en el mercado actual sería las drogas para el colesterol. Curiosamente, un estudio iniciado por un médico demostró que los medicamentos con estatinas como estos, en altas dosis, pueden reducir las lesiones de la EM, que están principalmente compuestas de colesterol. Nunca verás que esto se convierta en un uso aprobado para las estatinas porque las compañías farmacéuticas no invertirán en los ensayos clínicos porque el pago no justifica el gasto. La comunidad de EM es una base de pacientes demasiado pequeña para invertir el dinero, cuando la comunidad de enfermedades del corazón es la verdadera fuente de ingresos para las estatinas. La gran base de pacientes y un medicamento que puede obtenerse a un precio relativamente bajo es lo que es una verdadera vaca de efectivo, una que defenderían fácilmente.

La terapia génica en particular, y los medicamentos para la EM en general, no se ajustan a ese perfil.