¿Cura? Probablemente nunca.
¿Un tratamiento efectivo que convierte ALS en una condición crónica sin un efecto apreciable en la vida normal? Muy probablemente esté a la vuelta de la esquina.
Ayer mismo, la agencia reguladora de medicamentos de EE. UU., La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el segundo tratamiento para ALS en los EE. UU. El medicamento, edaravona (Radicut o Radicava), es un eliminador neuroprotector de moléculas de radicales libres oxidativas. El estrés oxidativo debido a la neuroinflamación y la reducción de la eficiencia mitocondrial en las neuronas motoras es un gran problema en la ELA. Actualmente es un medicamento intravenoso, aunque se está desarrollando una forma oral. Tiene un efecto modesto en los pacientes solo al inicio de la enfermedad, aunque más que el riluzol (el otro tratamiento aprobado para la ELA).
En ensayos clínicos tardíos y probablemente también aprobados, el NP001 (clorito de sodio intravenoso) de Neuraltus Pharmaceuticals disminuye drásticamente la tasa de progresión de la enfermedad en pacientes con altos niveles de ciertos marcadores de inflamación. Nurown (células estromales mesenquimales modificadas cosechadas del paciente individual) mediante Brainstorm se inyecta en la columna vertebral y también reduce la neuroinflamación y tuvo resultados impresionantes en aproximadamente el 25% de los pacientes que participaron en un ensayo clínico de inyección única. Actualmente se encuentra en ensayo clínico de dosis múltiples y creo que debería mostrar incluso mejores resultados que la prueba de dosis única anterior. Ionis Pharmaceuticals tiene una terapia génica para una causa genética de ALS en desarrollo y prometedora. Otras opciones de tratamiento prometedoras pronto deberían ingresar a los ensayos. Dirijo un programa de investigación en un tratamiento novedoso que podría entrar en ensayos en humanos en un par de años.
Como otros ya han respondido, se desconoce la causa de aproximadamente el 90% de los casos de ELA. Eso obstaculiza seriamente el progreso hacia el desarrollo de un tratamiento efectivo. Sin embargo, como otro respondió, se ha logrado un gran progreso en la comprensión de ALS. La tecnología médica finalmente nos ha dado las herramientas necesarias para estudiar adecuadamente la condición. Los avances en la tecnología médica son tan grandes que a menudo digo que la investigación sobre ALS solo comenzó hace unos diez años. Pero los factores implicados en la enfermedad parecen tan fundamentales que dudo que se desarrolle una verdadera cura. Un tratamiento efectivo para detener la progresión de la enfermedad será, y creo que estará disponible en los próximos 5-10 años. Eso se ha dicho prácticamente desde que ALS se describió por primera vez en la literatura médica, pero esta vez es bastante cierto.
