¿Qué información le gustaría obtener sobre enfermedades huérfanas, medicamentos huérfanos y designaciones para enfermedades raras o ultrahumanas?

Si fuera un investigador médico que fabrica un medicamento huérfano, realmente me gustaría obtener información sobre Todos los pacientes que tienen la enfermedad huérfana y qué tratamientos han probado.

Todo lo demás ya sé cómo buscar en línea.

Depende de si su startup se venderá para prelanzar equipos clínicos o comerciales, o marcas en línea ya aprobadas. Específico para BD dentro del espacio ultra huérfano, el beneficio más convincente para un paciente (que afecta la cobertura de los pagadores / gobiernos) es ofrecer un nuevo tratamiento innovador con alta eficacia y bajo perfil de EA, y en el que ninguna otra terapia de apoyo proporciona un beneficio satisfactorio para el paciente (atendiendo una gran necesidad no satisfecha). Entonces, su primera viñeta sería información útil. Desde una perspectiva de comercialización, una vez que tenga una molécula de este tipo, es importante comprender la ruta actual para estos pacientes con necesidades no satisfechas. Las diferentes compañías tienen diferentes términos, pero se puede llamar el proceso de compra, o el recorrido del paciente, o el camino de referencia; estos son todos los términos para describir cómo los pacientes se presentan, a dónde se envían y qué puntos de influencia son importantes para influir en el cambio de diagnóstico o comportamiento de tratamiento. Su quinta viñeta puede arrojar parte de esta información.