Absolutamente. Esa es toda la premisa detrás del campo de la terapia génica.
Para ser claros, no somos muy buenos en esto todavía, en las personas. Solo ha habido unos pocos casos de tratamiento / curación con la terapia génica en personas, pero lo hemos hecho innumerables veces en ratones. La diabetes sola se ha curado en ratones, como una docena de veces, usando terapia génica. El problema surge cuando tratamos de portar la tecnología en el humano (mucho más grande). Los vectores que utilizamos para administrar los transgenes son difíciles de dirigir a los tejidos correctos, y las pautas éticas generalmente restringen el uso de vectores sistémicos (vectores que pueden dirigirse a cualquier tejido), debido al riesgo de mutaciones que conducen al cáncer. Así que la mayoría de los enfoques de la terapia génica se centran actualmente en reprogramar las células madre de un paciente ex vivo y luego inyectarlas de nuevo en el paciente, con la esperanza de que estas células creen tejido sano con el tiempo. Desafortunadamente, resulta que es muy difícil mantener las células madre de alguien felices y potentes fuera del cuerpo, por lo que se están realizando muchas investigaciones para establecer el entorno necesario para que las alteraciones genéticas sean efectivas a largo plazo. Una vez resuelto esto, verán una gran explosión de “curas” genéticas para muchos trastornos genéticos: diabetes, distrofia muscular, Parkinson, Huntington, Alzheimer, cáncer … Doy diez o quince años antes de que se realicen tales procedimientos. vulgar.
