Sí, esa es la esperanza. Un ejemplo prometedor: el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada a X: las células madre editadas ofrecen esperanza para la terapia de RP
Hay muchas otras posibilidades. En general, las vías más prometedoras son las enfermedades en las que un conjunto de células simplemente está fallando debido a una mutación puntual. Para estos, las células madre que se han modificado con CRISPR / Cas9 pueden reintroducirse en el cuerpo, y es de esperar que algunas reemplacen las células defectuosas para que se pueda restablecer el funcionamiento.
En general, esto solo funcionará si el reemplazo parcial o la complementación de las células reparadas es suficiente para resolver el problema. Si las células mutantes están haciendo algo activamente perjudicial (por ejemplo, cáncer), o si tendrían que ser reemplazadas in toto para curar la enfermedad, entonces las cosas se vuelven mucho más difíciles. Pero incluso este tipo limitado de reparación es prometedor para muchas enfermedades genéticas diferentes.
