Interesante pregunta. Mi doctorado es en Química Medicinal y generalmente sé sobre drogas (sabía acerca de TODAS ellas cuando obtuve mi doctorado) pero nunca había oído hablar de un medicamento como este. Es un oligonucleótido de ADN, estructura a continuación. Aparentemente corrige una falla en la transcripción de la Distrofina que es importante en la Distrofia Muscular de Duchenne. Los detalles están en el artículo de Wiki.
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