¿Cuáles serían las consecuencias si la FDA aprobara medicamentos sin datos de eficacia bajo la administración de Trump?

En general, encuentro que la forma en que los legisladores miran los organismos reguladores y cómo los científicos miran los organismos reguladores es extremadamente diferente. Parte del desafío de buscar medicamentos sin datos de eficacia es que no existe un medicamento sin efectos secundarios.

Por definición, un medicamento es una sustancia que tiene una respuesta fisiológica cuando se lo presenta.

Las drogas harán cosas en el cuerpo. Están diseñados para hacer cosas en el cuerpo. Habrá efectos secundarios. Ellos inherentemente no son seguros. La última prueba es demostrar que los beneficios del medicamento superan el riesgo . Desafortunadamente, gracias a décadas de datos clínicos, ahora sabemos que los biomarcadores y puntos finales sustitutos generalmente no son indicadores útiles de la calidad de vida real y la supervivencia, por lo que los desarrolladores de medicamentos realmente necesitan completar sus ensayos hasta llegar a su punto final primario para demostrar el beneficio. 1]

Para ser justos, hay formas de aprobar medicamentos antes. Una propuesta común es hacer un esquema de licencia adaptable donde las compañías obtengan la aprobación con una licencia inicial para un mercado más pequeño con sus datos de Fase II. Después de completar sus datos de fase III, obtendrán la aprobación completa para el mercado más grande. La clave de todo este proceso es la capacidad de la compañía para comenzar a vender y comercializar sus medicamentos. [2]

Arriba: Proceso de aprobación estándar. Abajo: proceso de aprobación adaptativa.

Pero el problema es que esto ya está sucediendo. Como se discutió en Si un medicamento contra el cáncer demuestra su eficacia en 1 y 2 ensayos clínicos, ¿puede la FDA acelerar el proceso de su liberación al público? ¿Cuánto tiempo tomaría esto? la FDA otorgará la aprobación condicional para medicamentos con datos de Fase II temprana antes de reunir el paquete de datos de seguridad y eficacia más grande y completo.

De hecho, este año, podemos esperar que muchos de los medicamentos de inmunoterapia celular sean aprobados en 2017 usando estudios de Fase II. Tanto Kite como Novartis han anunciado sus planes de archivar en base a sus datos de Fase II con la aprobación condicional basada en sus estudios en curso de Fase III.

Una parte importante de todo esto es contar con una FDA sólida y rápida que tenga el ancho de banda para tener correspondencias más frecuentes con la compañía. A pesar de lo que dicen los políticos, las compañías biofarmacéuticas preferirían tener una FDA más grande que una más pequeña. Si bien los libertarios pedirán permiso para hacer lo que quieran, la mayoría de los científicos pedirán aclaraciones sobre lo que alguien realmente quiere determinar cuáles son las mejores prácticas. Las personas como yo dependen mucho de las agencias para decirles exactamente lo que quieren que hagamos.

La FDA realmente no necesita esta reforma ya que en gran medida ya sí aceleran el desarrollo de medicamentos. Si Trump propone una hoja de ruta para lograr lo anterior al aumentar el número de administradores de la FDA, estoy totalmente de acuerdo con su plan.

Pero eso no es realmente lo que están proponiendo y el candidato de la FDA Jim O’Neill tiene un enfoque muy poco científico para el desarrollo de fármacos. Nada bueno puede venir de esto.

Notas a pie de página

[1] 22 Casos Estudios donde ensayos de Fase 2 y Fase 3 tuvieron resultados divergentes por Christopher VanLang sobre la fabricación de drogas

[2] ¿Cómo se puede agilizar el proceso de aprobación de medicamentos de la FDA?

Prolocaré esta respuesta diciendo que el resultado dependerá completamente de los detalles de la legislación aprobada.

En general, si la carga regulatoria se redujera significativamente, la economía del desarrollo de medicamentos, que es una industria paralizada por el costo prohibitivo del cumplimiento normativo, sería mucho más favorable, permitiendo una mayor inversión en medicamentos nuevos y mejores, y los médicos serían capaces de prescríbelas a los pacientes antes. La medicina avanzaría más rápido y se aliviaría la morbilidad actual e intratable.

Tenga en cuenta que hay diferentes tipos y grados de evidencia, y que algo no esté aprobado por la FDA para su eficacia no significa que sea aceite de serpiente. Las preocupaciones de que las compañías farmacéuticas desatarían un gran número de drogas sin valor en el público no están justificadas. El estándar de la industria sería que los medicamentos experimentales se usen primero en un número reducido de pacientes, luego en un mayor número si parece que funcionan, y así sucesivamente para que las empresas caminen antes de correr. En última instancia, las farmacias solo quieren almacenar y la mayoría de los médicos solo desean recetar buenos medicamentos, por lo que los nuevos productos se examinarán en varios niveles antes de llegar al consumidor.

Un punto más Revocar las regulaciones de la FDA mejoraría la ciencia de la evaluación de medicamentos, no la eliminaría. Con más libertad para actuar según su propio criterio, miles de médicos y científicos de todo el mundo que colaboran y comparten información en revistas médicas obtendrían 100 veces más conocimiento sobre los “pros” y “contras” de las drogas de lo que la FDA nos brinda (su paradigma de calificación de drogas como “seguro” y “efectivo” como alternativas binarias absolutas). Las mentes libres son mejores en ciencia que un pequeño enclave de pequeños dictadores en la FDA.

¿Cuáles serían las consecuencias si la FDA aprobara medicamentos sin datos de eficacia bajo la administración de Trump?

Puede pasar. El equipo de Trump dijo que consideraría al Asociado O’Neill de Thiel para la FDA, que dijo en un discurso que “la gente comience a usar [drogas], bajo su propio riesgo, pero sin mucho riesgo de seguridad … demostremos eficacia después de que hayan sido legalizados”. ”

Ni Thiel ni O’Neill tienen antecedentes médicos. Entonces, ¿qué puede salir mal cuando deja que su chofer le haga un triple bypass? Usando las propias palabras de O’Neill, “deja que la gente lo haga, bajo su propio riesgo, … cuando te levantes sabrás si te funciona, ¡pero vamos a legalizarlo primero!”

Apoyo firmemente al Sr. Thiel y al Sr. O / Niell a dar el ejemplo.

Y por favor dígame, ¿cómo va a vender el medicamento sin saber cuán efectivo será? Al igual que “causa náuseas, vómitos, úlceras estomacales, mareos y una pequeña posibilidad de defectos de nacimiento, pero ¿cura el cáncer? Todavía estamos esperando para ver si sucede, pero ¿por qué no nos pagas $ 30,000 para probarlo? ”

Pero debo decir, si hay algún país en la tierra que esto funcione, tiene que ser Estados Unidos. El presidente Trump dijo: “¡América primero!”. Y no puedo estar más de acuerdo con él. Quiero decir, otros países pueden querer competir con nosotros, pero ¿pueden encontrar tantos imbéciles como nosotros? A juzgar por los videos de presentación de 70 países de la serie “America First, xx Second”, América primero, xxx segundos, simplemente no están a la altura. ¡Incluso sus idiomas son falsos!

¡Triste!

Thiel y O’Neill tienen algunas ideas peculiares sobre la salud. Una es que “no debemos creer en la ideología de la muerte”. Bueno, la muerte no es una ideología, es una realidad. Usar drogas bajo su propio riesgo es también una noción ridícula. Miles de personas mueren cada año porque se automedican.
La aprobación de nuevos medicamentos y procedimientos deben ser reevaluados y renovados. También debe haber una mejor selección de las juntas de revisión para posibles conflictos de intereses. Como ejemplo, un cáncer completó los ensayos de fase III y los resultados se presentaron para su aprobación. La prueba fue para demostrar su eficacia como una cura, pero la presentación también mencionó que podría ser utilizada como profiláctico en pacientes de alto riesgo. En el panel había un oncólogo de un hospital bien conocido que recibió enormes sobornos de Sonifi Avantist, un importante productor de tratamientos contra el cáncer. El medicamento no obtuvo la aprobación debido a la reclamación como posible profiláctico y el panelista que detuvo esta aprobación fue ese oncólogo. La Drug Company se vio obligada a rehacer la fase III retrasando la aprobación de esta modalidad de salvamento en casi tres años. No solo eso, sino que la repetición de las pruebas de fase III duplicó el costo de este tratamiento.

Estoy a favor de una prueba cuidadosa para la protección de los pacientes, estoy en contra de la politización de los problemas de salud.

“Reformar la Administración de Alimentos y Medicamentos, para poner mayor énfasis en la necesidad de los pacientes de productos médicos nuevos e innovadores” – Donald J. Trump

En los últimos meses, el presidente Trump ha dado poco en términos de su visión para las industrias farmacéutica y biotecnológica. Sin embargo, goteo por goteo, Trump ha proporcionado pequeños gránulos de lo que tiene reservado para el espacio sanitario.

En una de sus primeras conferencias de prensa como presidente, Trump dio su más clara indicación de lo que pretende hacer:

Tenemos que recuperar nuestra industria farmacéutica. Nuestra industria de drogas ha sido desastrosa. Se están yendo a la izquierda y a la derecha. Suministran nuestros medicamentos, pero no los hacen aquí, en gran medida. Y lo otro que tenemos que hacer es crear nuevos procedimientos de licitación para la industria farmacéutica, porque se saldrán con la suya con el asesinato.

Pharma tiene muchos lobbies, muchos cabilderos, mucho poder. Y hay muy poca oferta por drogas. Somos el mayor comprador de medicamentos en el mundo y, sin embargo, no hacemos una oferta adecuada. Vamos a comenzar a ofertar. Vamos a ahorrar miles de millones de dólares en un período de tiempo.

Sus comentarios anteriores están en consonancia con su visión proteccionista de Estados Unidos: poner a Estados Unidos primero, hacer que Estados Unidos sea grandioso nuevamente. Para Trump, la industria ha explotado las leyes impositivas en fusiones y adquisiciones, por las cuales las compañías farmacéuticas han fabricado drogas en el extranjero con un descuento, mientras que las venden en su país a un alto precio.

Pero si vamos al comienzo de este artículo, una parte clave de la plataforma de atención médica de Trump es la promesa de reformar la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En una inspección minuciosa, uno tiene que preguntarse qué constituye realmente ‘reforma’ en opinión de Trump. Mientras que en el mejor de los casos el presidente recién electo es impredecible, es una persona valiente que se atreve a presumir lo que Trump está pensando en un momento dado …

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La gente gasta más en suplementos y tratamientos falsos ahora que en productos farmacéuticos legítimos. Hay muchos ejemplos (uno por ejemplo fue Vioxx) en los que las drogas funcionaban para su indicación – Vioxx fue un gran antiinflamatorio – pero luego descubrimos que eran peligrosos. Los que se beneficiaron fueron los abogados de agravio.

Es una pena que el presidente electo quiera creer lo que quiere creer y no lo que respalda la evidencia, como el cambio climático, por ejemplo. ¡Adelante en el siglo XIV!