Imagine dibujar un gráfico del progreso de una persona con la enfermedad de Parkinson: generalmente se verá como una línea que desciende gradualmente hacia abajo durante un período de 10 a 20 años. Dado que no existe una prueba de laboratorio para medir el progreso de la enfermedad, los puntos en el gráfico se basan en el juicio subjetivo de la condición de la persona.
Ahora supongamos que le das a la persona un medicamento que crees que retrasará la progresión de la enfermedad. Esto cambiará ligeramente la pendiente del gráfico, pero probablemente llevará muchos años (y muchos pacientes) antes de saber si el medicamento funciona. Agregue a esto todas las cosas usuales que retrasan los ensayos de drogas. Una cosa que ayudaría es tener una prueba de laboratorio (biomarcador) para que la pendiente del gráfico se pueda medir con mayor precisión.
Ahora bien, si inventa una droga milagrosa que revierte rápidamente los efectos de la enfermedad, será mucho más fácil saber si funciona. Este tipo de droga tendría que “arreglar” las neuronas que han sufrido daños, o reemplazar las que han muerto, por lo que será raro. Levodopa se acerca, al reemplazar el neurotransmisor que algunas neuronas han dejado de producir, pero no revierte la enfermedad.
Editar: Las personas con enfermedad de Parkinson en su ensayo de medicamentos casi con seguridad toman levodopa, lo que revierte los síntomas de la enfermedad. Con el fin de medir el efecto de su nuevo tratamiento, necesitarán dejar la levodopa por un tiempo, lo cual es muy difícil para alguien con EP.