Depende de la categoría: por ejemplo, en oncología ahora, por lo general, se considera poco ético comparar su medicamento con placebo, necesita usar un comparador activo (algo que tenga al menos algún beneficio demostrado en los pacientes).
De lo contrario, generalmente es suficiente para mostrar un efecto estadísticamente significativo frente a placebo, la magnitud del efecto puede ser bastante pequeña, siempre que sea significativo y reproducible en un número razonable de pacientes. La FDA también generalmente emite orientación a la industria sobre los puntos finales clínicos que se deben evaluar para las diferentes categorías y otros aspectos del diseño del ensayo.
La verdad es que el nivel es bastante bajo. La FDA generalmente está más preocupada por la seguridad del medicamento que por su eficacia, aunque tiene que poder hacer algo para los pacientes.
