¿Qué está impulsando la disminución de la eficiencia de I + D farmacéutica?

Una posibilidad, y no estoy seguro de esto, es que estamos empezando a agotar las posibilidades de una enfermedad: un objetivo: un paradigma de drogas.

Es decir, la historia típica del desarrollo de fármacos es más o menos así: los científicos (generalmente en las universidades) descubren que cierta molécula está asociada con un estado de enfermedad. Puede estar presente cuando o donde no debería estar, o ausente donde se necesita, o alterado de alguna manera que causa un mal funcionamiento. Se ha identificado una molécula diana para la enfermedad.

Los científicos de Pharma luego trabajan para identificar moléculas de fármacos que reemplazarán o suprimirán o restaurarán la acción de la molécula objetivo. Esta ciencia, la química medicinal, está completamente madura y las compañías farmacéuticas son muy buenas en eso. No puede ser una fuente de disminución de las tasas de descubrimiento de medicamentos.

El proceso de evolución por selección natural conduce inevitablemente a una biología desordenada. Muchos procesos biológicos están plagados de redundancia y pleiotropía (múltiples efectos de una sola causa) porque la evolución a menudo toma prestada una serie de herramientas antiguas y las vuelve a utilizar, y puede hacerlo varias veces. Nuestros sistemas operativos están siempre “parcheados” con nuevos módulos, y nunca se reinician e instalan de forma limpia. Poke en una vía bioquímica y otros se ajustan para restablecer el equilibrio enfermo anterior. Empujar a otro y las células enfermas o los tejidos cambian a un estado nuevo pero aún no saludable.

Me parece plausible que haya un número finito de vías moleculares “limpias” que sean fácilmente tratables con entidades moleculares únicas. Es en la naturaleza de la ciencia y el desarrollo de fármacos que estos se habrían identificado primero. Tal vez la fruta que está a punto de caer ha sido escogida en su mayoría, y tendremos que replantearnos lo que queremos decir con “medicina”.

Esta es una opinión personal, basada en lo que he experimentado durante mis 10 años en una compañía farmacéutica.

1. Complejidad: cada vez es más difícil desarrollar nuevos medicamentos, ya que la complejidad de las enfermedades que quedan sin un tratamiento eficiente es muy alta. Una vez que conocemos la fisiopatología de los deasese, los investigadores de investigación y desarrollo investigan las formas en que las nuevas moléculas se pueden unir a los receptores para curar la fuente o simplemente tratar los síntomas, para que nuestro cuerpo haga el resto. El problema es que en muchas ocasiones, estos receptores también están presentes en otras células humanas, esto causa lo que llamamos efectos secundarios. En otras palabras, en muchas ocasiones nosotros (los humanos) sabemos cómo tratar, curar una enfermedad, sin embargo, los riesgos de los efectos secundarios no compensan los beneficios de la nueva molécula.

Otras veces, los ensayos clínicos muestran que el placebo y la nueva molécula tienen la misma tasa de curado / tratamiento.

2. Costos: los costos estimados actuales para lanzar un nuevo medicamento son aproximadamente 1,5 billones de dólares. Estos costos se comparten principalmente en la fase de ensayos clínicos, donde debe probar las nuevas moléculas en los sujetos.

Ensayo clínico