En mi opinión, todavía es demasiado pronto para hablar sobre la cura de enfermedades humanas por CRISPR – Cas9. El sistema es demasiado inespecífico: el tracrRNA y la secuencia PAM no son lo suficientemente largos como para dirigirse exclusivamente a una secuencia genómica.
Aunque CRISPR es muy popular en laboratorios que trabajan con líneas celulares y organismos modelo, los efectos fuera del objetivo son una gran preocupación cuando se eligen las secuencias de destino.
Dicho esto, creo que Crispr algún día se utilizará clínicamente, dada la cantidad de interés y financiamiento que atrae. Y cuando lo haga, las primeras enfermedades que se curarán probablemente sean las enfermedades causadas por una única mutación y que son comunes en América del Norte (porque todos los fondos y la mayoría de las grandes instalaciones de investigación están aquí). Pondría dinero en la fibrosis quística.
Editar: acabo de encontrar esto con respecto a los científicos en el Reino Unido que planean hacer embriones genéticamente modificados en las próximas semanas / meses para corregir una mutación que hace que los embriones no puedan implantarse, como una forma de curarlos de la misma enfermedad.
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