¿Cuándo llegan a los Estados Unidos los ensayos de reparación de genes para la enfermedad de Huntington?

Depende! Si por reparación de genes quiere decir reducir el exceso de expresión de huntingtina, esto ya está en marcha a través del ensayo HTT-Rx de los productos farmacéuticos de Ionis (antes ISIS). Sin embargo, si por medio de la edición de genes (es decir, la ingeniería de CAG prolongada en pacientes con HD a longitudes de población más bajas / sanas), entonces todavía hay un largo camino por recorrer. La última avenida está bajo una investigación rigurosa en el entorno preclínico donde las células madre pluripotentes de pacientes con HD se “corrigen” mediante CRISPR / TALENS / ZFP para dar lugar a células con alelos HTT normales (es decir, no patógenos), pero aún queda mucho camino por recorrer. ir de allí a la clínica.