Odio decir que no, pero no.
Los pacientes que reciben un uso compasivo suelen ser pacientes poco saludables que no participan en el diseño del ensayo clínico. Por definición, son atípicos y lamentablemente aún forman parte del análisis de la FDA. Lo más probable es que, en virtud de ser atípicos, no lo hagan bien. Si el uso compasivo lastima el diseño innovador de drogas ya que es una mala ciencia. ¿El paciente se puso mejor / peor debido a la droga? Nunca sabremos.
Lo que hace el uso compasivo es proporcionar un refuerzo moral para la comunidad de pacientes, la FDA y los fabricantes de medicamentos. Es una laguna conveniente que permite tomar decisiones cuando un paciente no tiene otras opciones. La FDA tiene permitido permitir el acceso de personas cuando no deberían. Las compañías farmacéuticas tienen la capacidad de ayudar a las personas cuando están retorciéndose a sí mismas esperando las pruebas fundamentales.