ver ¿Cuáles son los principales obstáculos para usar la terapia genética en las personas? La respuesta de David Ouyang es general pero buena, y mi comentario te da una idea de las enfermedades que actualmente están siendo tratadas con terapia génica (en el contexto de un ensayo clínico).
Los vectores dominantes en este punto son vectores basados en AAV (virus adenoasociado) (principalmente serotipos 5 y 8) y vectores lentivirales / gamma-retrovirales.
Sin embargo, mucha gente está trabajando en la manipulación ex vivo usando talens o nucleasas con dedos de zinc. Estoy seguro de que eso va a ganar fuerza, ya sea como un complemento de los sistemas de vectores existentes o como una modificación ex vivo independiente antes de la reinfusión.
