¿Cuáles son los tratamientos y los avances recientes en ALS?

No hay tratamientos

Permítanme hablar sobre algunos avances recientes en la comprensión de ALS y describir 4 opciones de tratamiento experimental que considero prometedoras:

* NP001 por Neuraltus Pharmaceuticals (Pipeline). NP001 es una formulación altamente purificada de clorito de sodio (clorito de sodio) administrada a través de una infusión intravenosa lenta. NP001 se dirige a los macrófagos activados (macrófagos) y los revierte del estado inflamatorio activado (M1) al estado antiinflamatorio (M2). Esto tiene como objetivo reducir la neuroinflamación crónica (neuroinflamación) que se encuentra en la ELA. Debido a que microglia (Microglia) son los macrófagos del Sistema Nervioso Central (SNC), se espera que NP001 también frene su activación. Debido a que se realizó un examen post-hoc de un ensayo clínico de Fase 2 (NP001 Phase 2 Data), Neuraltus ha comenzado una Fase 2B en pacientes que probablemente sean respondedores.

* NurOwn por Brainstorm (NurOwn® – BrainStorm). NurOwn es un producto que se obtiene extrayendo células mesenquimales (células madre mesenquimales) del paciente, ya sea de médula ósea o grasa abdominal. Las células mesenquimales (MSC) son células multipotentes que tienen la capacidad de reducir la inflamación en el microambiente local. Brainstorm expande la población de MSC, seleccionando aquellas que no solo excretan citocinas antiinflamatorias (citoquinas) sino que también secretan factores neurotróficos (factores neurotróficos). Estos factores neurotróficos (NTF) proporcionan estímulo de crecimiento a los cuerpos neurales cuando el producto NurOwn se reinyecta en la médula espinal a través de los discos. Las células migran unos pocos milímetros a los sitios de lesión en el cuerno anterior (columna gris anterior) de la columna vertebral. Luego reducen la inflamación en el microambiente local y ayudan a las neuronas motoras a repararse. Una reciente Fase 2 mostró resultados muy alentadores.

* TDI-28 por el ALS Therapy Development Institute (AntiCD40L (TDI 28) | ALS Therapy Development Institute). Esta es una molécula biológica en lugar de una molécula pequeña como la mayoría de las drogas. Es un anticuerpo monoclonal artificial (anticuerpo monoclonal) creado para cazar y unirse al ligando CD40 (CD154), una proteína expresada en la superficie de las células T que se une a CD40 en las células presentadoras de antígeno, lo que ayuda a activar los macrófagos. Como puede ver, esto se ajusta al patrón de anti-neuroinflamación que comparte con NP001 y NurOwn. TDI-28 se desarrolló a partir del TDI-846 anterior, que era una versión de roedor del anticuerpo probado en 2010 (del análisis del transcriptoma al tratamiento terapéutico anti-CD40L en el modelo SOD1 de la esclerosis lateral amiotrófica). Se descubrió que detiene el ataque de los macrófagos sobre los axones de las neuronas motoras inferiores (los que van desde la columna vertebral hasta los músculos). Se encontró que esto tiene un efecto muy robusto, aumentando la vida útil del modelo de ratón clásico de ALS en alrededor del 20%. Este es el mayor efecto que TDI haya visto (y han probado prácticamente todo). Entonces puedes ver por qué estoy interesado en seguir el progreso de esta versión humanizada.

* Tirasemtiv por citocinética (citocinética | tirasemtiv | ALS | enfermedad de Lou Gehrig). A diferencia de las tres opciones de tratamiento experimental enumeradas anteriormente, Tirasemtiv en realidad no trata la ELA. Entonces, ¿por qué lo incluí? Es un potenciador de la reacción muscular a una entrada neural dada. Básicamente hace que la fibra muscular se contraiga más y más cuando la neurona motora lo estimula. Esto tiene el efecto de compensar la disminución en la fuerza muscular general de la degradación de las neuronas motoras y la retirada de la unión neuromuscular (unión neuromuscular). No todas las neuronas motoras mueren a la misma velocidad, por lo que algunas permanecen por un tiempo. Con tirasemtiv, el paciente puede retener algo de fuerza y, por lo tanto, conservar la independencia por un período más prolongado. Esto proporciona una gran mejora a la calidad de vida de los pacientes y, por lo tanto, merece un lugar en cualquier mención de los avances positivos del tratamiento para la ELA.

Estos son mis favoritos actuales a finales de septiembre de 2016. Están llegando más (uno de los cuales estoy desarrollando personalmente – investigación ALS por la primera biotecnología guerrillera del mundo). Otros pueden tener otros favoritos y animo a todos a mencionar en los comentarios a esta respuesta. Si no está muy seguro, plantee la cuestión como una pregunta allí y es probable que sepa algo al respecto y podamos analizarla.