¿Es una tableta de Jakafi una cura garantizada para la mielofibrosis?

No lo es, por favor vea la respuesta de Chris Bland

Esto podría ayudar a verlo en perspectiva:
Ruxolitinib = Jakafi® de Page en cancer.gov

En dos ensayos prospectivos, aleatorizados, 528 pacientes de mayor riesgo fueron asignados aleatoriamente a ruxolitinib oa la mejor terapia disponible o placebo; a las 48 semanas, los pacientes tratados con ruxolitinib tuvieron una disminución de 40% a 60% en la longitud media del bazo palpable o en el volumen del bazo en comparación con un aumento de 1% a 4% con la mejor terapia disponible. [28] [Grado de comprobación: 1iiDiv] ; [29] [Grado de comprobación: 1iDiv] El ruxolitinib también mejoró las medidas generales de calidad de vida con bajos efectos tóxicos en ambos estudios, pero sin beneficio en la supervivencia global . La interrupción de ruxolitinib provoca un rápido empeoramiento de la esplenomegalia y la recurrencia de los síntomas sistémicos. [28-30]

Los ensayos se nombran en la respuesta de Chris Bland.

EDITAR:
después de tres años de seguimiento, podría haber algún beneficio (20%) en la supervivencia con Ruxolitinib: Blood Journal | Resultados de tres años de eficacia, seguridad y supervivencia de COMFORT-II, un estudio de fase 3 que compara ruxolitinib con la mejor terapia disponible para la mielofibrosis
81% en Ruxolitinib versus 61% en el mejor tratamiento disponible.
Pero el análisis de Kaplan-Meier incluido en el documento parece demostrar que a las 168 semanas no hubo beneficios de supervivencia con el ruxolitinib.


Análisis de Kaplan-Meier de la supervivencia global en el ensayo COMFORT-II. En este análisis por intención de tratar de la supervivencia global, los pacientes que cruzaron desde el brazo BAT para recibir ruxolitinib se incluyen en el grupo BAT.
Después de un año viendo los resultados positivos después de un año, se modificó el protocolo del estudio para que cada paciente del mejor grupo de tratamiento disponible (BAT) pudiera pasar al grupo de ruxolitinib.

En cuanto a los altos costos del tratamiento: este es un fármaco fabricado especialmente para bloquear ciertas vías en una célula, y solo se puede comercializar a un pequeño grupo de pacientes de acuerdo con la mielofibrosis primaria (PMF) entre 4,19 y 5, 69 / 100,000, lo que naturalmente significaría que el costo por paciente sería alto para que la compañía farmacéutica recupere los altos costos de desarrollar y probar este medicamento.