Antes que nada, intentemos comprender qué es la terapia genética.
Hay muchos desórdenes que son genéticos. Significa que el / los gen / es detiene (n) completamente la (s) proteína (s) correspondiente (s) o reduce (n) la producción de la proteína, lo que lleva a la pérdida de la función que la proteína debía realizar. Un ejemplo hipotético muy simple puede ser una enfermedad que se produce porque un gen dice que ABC detiene la producción de proteína ABC, que es necesaria para controlar la división celular. En ausencia de la proteína ABC, las células se dividen aleatoriamente y causan tumor.
Ahora, si el gen ABC se envía a las células donde no es funcional, las células pueden comenzar nuevamente a producir la proteína ABC y, por lo tanto, detener la división descontrolada de las células.
La terapia génica es útil en los casos en que el trastorno es genético y no es posible tratar la enfermedad de forma farmacéutica debido a diversas limitaciones. En tal caso, simplemente introduzca los genes defectuosos en esas células con genes no funcionales y el problema se cura. ¡Esta es la razón detrás de por qué comenzó la terapia genética y es una de las áreas de investigación más candentes!
PD: lo he explicado en los términos más simples. Sin embargo, ¡no es tan fácil como lo he hecho lucir!