No, no fue una decisión controvertida en absoluto. Fue el primer fármaco que mostró resultados prometedores en modelos de ratones, así como durante los ensayos en humanos.
La FDA se mostró reacia a aprobarlo ya que argumentaron que los ensayos tenían grupos de control más pequeños y la duración del ensayo, aunque en el pasado aprobaron fármacos con mucha menos evidencia que los presentados por la terapéutica sarepta.
Los funcionarios de la FDA ya pospusieron las aprobaciones 3 [15 de dic., 16 de feb., 16-abr.] Y solicitaron datos adicionales que confirmaran los hallazgos de la producción de distrofina por Eteplirsen, finalmente “Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos”, que invalidaron el panel dando una aprobación acelerada.
Una droga similar drisapersen ya fue rechazada por la FDA y, por lo tanto, hubo una fuerte defensa de los padres / cuidadores para la aprobación de eteplirsen.
Actualmente, este medicamento tiene un precio excesivo: $ 300000 / año según peso. del paciente pero puede ayudar al menos al 83% de los pacientes de DMD.
Aunque el medicamento está aprobado, las dosis adecuadas del fármaco y los efectos deberán confirmarse en estudios más grandes y a más largo plazo, especialmente porque los pacientes necesitarían tomarlo por el resto de sus vidas (o hasta que haya un mejor tratamiento disponible). .
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