Los únicos ensayos clínicos de terapia génica para la enfermedad de Alzheimer que conozco se centraron en el factor de crecimiento nervioso [1] NGF. [2] El objetivo era prevenir la muerte celular neuronal mediante la adición de un factor de crecimiento que ayudaría en la supervivencia neuronal y la neurotransmisión estimulando el crecimiento celular colinérgico. CERE-110, una terapia génica de adenovirus, llegó a un ensayo clínico de Fase 2 pero se abandonó como ineficaz en 2015 [3] [4] Este es el ensayo al que se hace referencia en The Guardian [5] y en algunas historias de prensa anteriores.
Se está desarrollando una segunda terapia genética centrada en la disminución de los niveles de la enzima generadora de Abeta BACE1 mediante la administración de la proteína PPARGC1A. [6] [7] El estudio informó resultados positivos en ratones (como CERE-110), pero no se ha probado en humanos. En base a los ensayos clínicos previos de BACE1, no esperaría resultados positivos. [8] Puede haber otros ensayos clínicos de terapia genética con Alzheimer, especialmente fuera de los EE. UU., Que podría haber pasado por alto.
Los ensayos de inmunoterapia continúan con el Aducanumab como el principal en este momento. [9] [10] Independientemente de cuál sea el objetivo real, sospecho que una terapia exitosa de Alzheimer será un anticuerpo o un fármaco de molécula pequeña.
Notas a pie de página
[1] Señalización del factor de crecimiento nervioso, neuroprotección y reparación neuronal.
[2] Búsqueda de: enfermedad de Alzheimer
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[3] CERE-110 | ALZFORUM
[4] Estudio controlado aleatorizado que evalúa CERE-110 en sujetos con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada
[5] La terapia génica rescata células moribundas en el cerebro de pacientes con Alzheimer
[6] La transferencia del gen PPARγ-coactivador-1α reduce la pérdida neuronal y la generación de β-amiloide al reducir la β-secretasa en un modelo de enfermedad de Alzheimer
[7] ¿Podría funcionar la terapia genética para la enfermedad de Alzheimer? | GEN Ingeniería genética y biotecnología Noticias – Biotecnología de banco a negocio | GEN
[8] Respuesta de Jeffrey Brender a ¿Cuál es la probabilidad de que los inhibidores de BACE proporcionen valor clínico a los pacientes de Alzheimer?
[9] ¿Cuál es la probabilidad de que los inhibidores de BACE proporcionen valor clínico a los pacientes de Alzheimer?
[10] http://www.nature.com/nature/jou…
