¿Cuáles son los últimos éxitos en la terapia génica?

La terapia génica se ha convertido en una opción de tratamiento prometedora para diversas enfermedades (principalmente las que actualmente no tienen cura), incluidos cánceres, trastornos hereditarios y algunas infecciones virales. Las terapias génicas y las terapias genéticamente modificadas implican la introducción de ADN terapéutico (gen de interés) en el cuerpo del paciente. Ha habido una serie de ensayos exitosos en varios sistemas que muestran la transferencia y expresión eficiente de una variedad de genes humanos en células diana. En las últimas décadas, varios vectores virales y no virales se han optimizado y estandarizado para este fin. Actualmente, los vectores virales más populares utilizados para terapias génicas son aquellos basados ​​en vectores de adenovirus, retrovirus, AAV y lentivirus (estos respectivamente forman el 20%, 16%, 8% y 8% de los ensayos clínicos de terapia génica activa). De forma similar, entre las herramientas de administración de genes no virales, el ADN plasmídico se ha convertido en el vector más comúnmente utilizado. También se usa en el desarrollo y producción de vectores virales y vacunas de ADN.

Ocho terapias genéticas han sido aprobadas hasta el momento; estos son (en el orden de su aprobación) Gendicine®, Oncorine®, Rexin-G®, Glybera®, Neovasculagen®, Imlygic®, Strimvelis ™ y Zalmoxis®. Strimvelis ™, una de las terapias génicas más recientemente aprobada, recibió una autorización de mercado de la Comisión Europea en mayo de 2016. Además, más de 500 candidatos a terapia génica se encuentran en diferentes etapas de desarrollo clínico; para estos, se están llevando a cabo aproximadamente 1.700 estudios clínicos en diversas regiones del mundo.

Según el último informe publicado por Roots Analysis, Viral Vectors y Plasmid DNA Manufacturing Market, 2016-2026, a largo plazo las terapias actualmente aprobadas y las moléculas de última etapa (que probablemente se comercialicen en el futuro) actuarán como impulsores clave de El mercado . Se espera que el mercado crezca a una tasa de crecimiento anual (CAGR) de ~ 17% y valga más de USD 1 mil millones en el transcurso de los próximos diez años.

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Sus genes no pueden ser reemplazados o incluso re regulados significativamente todavía. En el nivel actual de conocimiento médico, lo que puede esperar es que un asesor genético revise sus datos genéticos con usted y busque marcadores conocidos de ciertos riesgos para la salud. Esto mejora sus posibilidades de prevenir la materialización de tales riesgos, o en algunos casos, comenzar el tratamiento antes que lo contrario, lo que mejora sus posibilidades de vivir por más tiempo y de forma más saludable. También se conocen algunos marcadores que (probabilísticamente) indican su reacción esperada a algunos medicamentos.

Dentro de unos cinco años más o menos, puede haber tratamientos disponibles para alterar la expresión de algunos genes. Básicamente, habrá nuevos medicamentos para trastornos y afecciones que actualmente no se pueden tratar fácilmente. Los primeros campos que se pueden beneficiar son probablemente los trastornos crónicos generalizados con un componente genético bien entendido: diabetes, hipercolesterolemia, aterosclerosis o cosméticos, como la pérdida de cabello. Algunos cánceres también son más fáciles de tratar de esta manera.

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