Recientemente asistí a una charla en el Broad Institute of Harvard & MIT. Creo que la conversación responde perfectamente tu pregunta. Afortunadamente, la charla está disponible en línea (vinculada al final)
En resumen, resulta que hay algunas personas que tenían mutaciones en ciertos genes que les impiden tener niveles altos de colesterol LDL (colesterol malo). Investigaron las consecuencias (cambio de vías de señalización, etc.) que esta mutación produce y desarrollaron drogas que imitan estas consecuencias.
Aquí está la charla:
