¿Hay alguna esperanza para el tratamiento de la distrofia muscular de la cintura de la extremidad?

Hasta la fecha no existe un tratamiento específico o cura para la debilidad muscular que surge en LGMD. Es necesario controlar regularmente la respiración y la función cardíaca. La detección temprana de cualquier problema puede llevar a iniciar tratamientos con prontitud, lo que puede salvar vidas.

La investigación prometedora, sin embargo, se ha desarrollado en los últimos años. Además, hay intervenciones de apoyo que pueden ayudar a controlar los síntomas y las complicaciones.

Su asesor y la Campaña de Distrofia Muscular pueden proporcionarle información científica actualizada sobre ensayos clínicos y posibles tratamientos adecuados para pacientes.
El manejo apropiado de los síntomas y las complicaciones es esencial y puede variar de un tipo a otro. Por lo tanto, saber exactamente qué tipo de LGMD tiene alguien ayuda a garantizar que la persona afectada reciba el mejor seguimiento y atención.

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Estas son algunas de las cosas que se pueden hacer para administrar y buscar:
1. El ejercicio regular para mantener una buena movilidad es importante para todos los pacientes afectados por la distrofia muscular.
2. No hay pautas precisas sobre el tipo o la intensidad de las actividades, sin embargo, se recomienda que cualquier ejercicio realizado se realice dentro de sus limitaciones y garantizando que se sienta cómodo.
3. El cansancio extremo, el dolor muscular y los calambres durante o después de las actividades pueden significar que te has esforzado demasiado y, por lo tanto, debes evitar esas actividades.
4. La natación es una actividad beneficiosa porque promueve el movimiento de todos los músculos sin aumentar la tensión.
5. La fisioterapia también puede ser muy importante para mantenerlo móvil y para mantener sus articulaciones flexibles.

Por lo tanto, es muy importante que todas las personas afectadas tengan acceso a este tipo de seguimiento regular.

La terapia con células madre se ha mencionado como una opción terapéutica para un grupo diverso de enfermedades como el cáncer, el Parkinson y la distrofia muscular. La terapia con células madre implica la introducción de células madre en los pacientes para reemplazar los tejidos dañados. Hay dos tipos principales de células madre: embrionarias y adultas. Las células madre embrionarias solo se encuentran en embriones en desarrollo y estas células pueden convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo humano. Las células madre adultas pueden provenir de una variedad de fuentes en el cuerpo, pero son más limitadas en los tipos de células en las que pueden convertirse. La terapia con células madre más conocida es un trasplante de médula ósea que se usa para tratar ciertos tipos de cáncer de la sangre. Las células madre de médula ósea son células madre adultas que producen glóbulos rojos que transportan oxígeno por todo el cuerpo y glóbulos blancos que combaten las infecciones.

En pacientes con una enfermedad genética como la distrofia muscular, la terapia con células madre es una opción muy atractiva porque la inyección con un tipo específico de “célula madre” que puede producir músculo y expresar la proteína faltante tiene el potencial de reparar la función muscular anormal. Sin embargo, existen numerosos obstáculos que deben superarse para que este tipo de terapia sea posible para las distrofias musculares. Estos obstáculos incluyen la identificación de un tipo de células madre que tiene la capacidad de fusionarse y convertirse en músculo y de cómo obtener suficientes células para el tratamiento. Mientras que los investigadores han encontrado una posible célula madre, llamada mesoangioblasto, que tiene la capacidad de convertirse en músculo

Al igual que con los trasplantes de órganos, las “células madre” del donante deben ser una “coincidencia” para el paciente, o las células serán rechazadas. Hay dos formas de obtener una celda “emparejada”: use celdas directamente del paciente o busque a alguien que “combine” al paciente lo más cerca posible. Dado que puede ser difícil encontrar un donante “compatible” que esté dispuesto a proporcionar una muestra, usar las propias células de los pacientes es una opción muy atractiva. Sin embargo, en el caso de las distrofias musculares, las células de los pacientes carecen de la proteína necesaria para tratar la enfermedad, por lo que la corrección genética de las propias células de los pacientes es necesaria para que expresen la proteína faltante. Esto se puede lograr recolectando las “células madre” específicas de un paciente, alterando genéticamente las células en un tubo de ensayo para que expresen la proteína faltante y luego vuelvan a colocar las células genéticamente corregidas en el paciente. Usando este método, esencialmente estás combinando células madre y terapia genética.

Recientemente, los científicos utilizaron esta técnica para evaluar la terapia con células madre para un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular de cintura tipo 2D (LGMD2D, causada por la ausencia de una proteína llamada alfa-sarcoglicano) ( http: //www.ncbi.nlm .nih.gov / pubm …). En este estudio, los científicos aislaron células madre de mesoangioblastos de pacientes adultos con LGMD2D. Estos mesoangioblastos se corrigieron genéticamente en un tubo de ensayo y se colocaron en ratones con LGMD2D para ver si estas “células madre” corregidas genéticamente podían curar a los ratones de la enfermedad. Los investigadores demostraron que los ratones LGMD2D podían expresar la proteína faltante, alfa-sarcoglicano, y podían correr más tiempo en una cinta rodante que los ratones que no fueron tratados.

Esta investigación muestra que existe un potencial para este tipo de terapia para las distrofias musculares, incluida la disferlinopatía (LGMD2B / Miyoshi).

Entonces, hay un tratamiento para la distrofia muscular de la cintura de la extremidad

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