¿Cuáles son los avances más notables en biotecnología para los pacientes de Alzheimer?

Recientemente leí un artículo en el Smithsonian [1] sobre un nuevo modelo de cultura in vitro desarrollado por Rudolph Tanzi y Doo Yeon Kim que promueve la formación de Tau.
“placas” y “ovillos” característicos de la enfermedad de Alzheimer [2]. El modelo que desarrollaron utiliza el cultivo 3D de neuronas derivadas de células madre con mutación genética de la proteína precursora beta amiloide y presenilina-1 [2]. Su modelo tiene el potencial de acelerar el ritmo del descubrimiento de fármacos para el tratamiento potencial de uno o ambos tipos de agregación de tau que se cree que contribuyen al fenotipo de la enfermedad de Alzheimer [3]. Su modelo puede reducir el costo y aumentar drásticamente el ritmo del descubrimiento de fármacos en relación con los modelos animales, que actualmente no pueden recapitular por completo el fenotipo de la enfermedad de Alzheimer [4].

Utilizando los cultivos organotípicos anteriores o similares de las neuronas derivadas de células madre [5], los científicos pueden recapitular el fenotipo y la disfunción celular del Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas que ayudarán en el descubrimiento rápido de terapéuticas potenciales de bibliotecas de compuestos farmacéuticos existentes. Esta posibilidad se ve reforzada por la disponibilidad de células derivadas de pacientes (tanto sanas como aquellas que albergan mutaciones genéticas que contribuyen a la enfermedad neurodegenerativa) que pueden reprogramarse a células madre y diferenciarse en neuronas (de forma similar al estudio citado anteriormente) [6- 8].

Gracias por la pregunta!

Referencias
[1] Los dos cerebros a la vanguardia de la lucha contra el Alzheimer
[2] Un modelo tridimensional de cultivo de células neurales humanas de la enfermedad de Alzheimer.
[3] http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/…
[4] http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/…
[5] http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubm…
[6] https://cellulardynamics.com/new…
[7] https://www.cirm.ca.gov/research…
[8] http://blog.cirm.ca.gov/2015/09/…

Se han realizado varios avances, pero ninguno ha resultado en terapias aprobadas.