El precio es difícil de precisar, aquí hay un artículo de reuters que sugiere $ 1.4 millones de dólares para un medicamento de terapia génica.
Exclusivo: el primer fármaco de terapia génica establece un récord de precio de millones de euros
Ahora para la parte interesante: ¿Por qué?
La terapia génica en su forma más básica implica alterar el plano genético de una célula con el fin de alterar un gen específico o genes de alguna manera. Esto se logra agregando un nuevo gen (es), inactivando un (os) gen (es) o reemplazando un gen (es) que está causando lo que sea que esté tratando de corregir. Parece bastante sencillo, ¿verdad? Eso es hasta que recuerdes que cada célula (con un núcleo) contiene el mismo patrón genético que estás tratando de alterar y tienes que cambiarlos todos, o lo suficiente como para hacer una diferencia en cualquier enfermedad que estés tratando de combatir. No tiene sentido alterar algunas células, pero no otras, que pueden llevar a otras complicaciones horribles. Estas complicaciones involucran al molesto sistema inmune, que es bastante bueno para detectar y destruir células alienígenas, ¡incluidas las nuevas que intentas introducir usando la terapia genética!
Otras complicaciones incluyen la molesta tendencia de los nuevos genes a desactivarse o mutar al igual que los viejos, lo que significa que la terapia tiene que seguir y seguir.
Entonces, ¿por qué es tan caro? ¡Porque es extremadamente difícil!