¿Se puede usar CRISPR para reparar genes dañados por el envejecimiento?

CRISPR tiene el gran activo de ser (en su forma más reciente) aparentemente muy, muy quisquilloso en su sitio específico. Esto significa (en principio, de todos modos) que el título de cualquier vector que lo entregue puede ser muy alto sin introducir problemas de seguridad.

Sin embargo, el problema con la reparación de mutaciones somáticas es que existen diferentes mutaciones en diferentes células. Incluso si solo hay un gen diana que queremos reparar, digamos p53, es posible que tengamos una gran variedad de mutaciones diferentes en diferentes células, incluidas las eliminaciones de una gran región que lo contenga.

Por lo tanto, diría que la única forma práctica de hacer esto sería reemplazar en lugar de reparar, es decir, insertar una nueva copia del gen en un lugar seguro en el genoma. Pero luego, por supuesto, está la cuestión del número de copias; puede ser malo tener una copia adicional en las células que no han adquirido una mutación en sus copias endógenas.

Afortunadamente, sin embargo, las mutaciones somáticas probablemente no contribuyen mucho a la tasa de envejecimiento más que con respecto al cáncer, por lo que puede que no tengamos que hacer esto.

No estoy seguro de cuánta justicia voy a poder hacer la respuesta, pero permítanme intentarlo. El proceso de envejecimiento como tema independiente es un tema de investigación intensiva. El envejecimiento se define comúnmente como la acumulación de diversos cambios deletéreos que ocurren en células y tejidos con la edad avanzada que es responsable del mayor riesgo de enfermedad y muerte.

Se han trabajado modelos de edad de ratones usando CRISPR cas9

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Científicos comenzarán el primer ensayo CRISPR humano

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4848312/

Aplicaciones de sistemas CRISPR-Cas en neurociencia

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CRISPR desempeñará un papel vital en la medicina contra el envejecimiento y nos permitirá modificar nuestra biología lejos del envejecimiento y la mala salud. El descubrimiento de esta poderosa herramienta de edición genética hace 3 años, nos permite manipular con precisión el ADN en el núcleo de cualquier célula del cuerpo. Esto puede ser somático o línea germinal dependiendo de cómo y dónde se aplica. La distinción entre terapia génica somática (transferencia de ADN que involucra tejido corporal normal) y terapia génica con línea germinal (transferencia de ADN que involucra células que producen óvulos o esperma) es que los resultados de cualquier terapia génica somática se restringen al paciente real y no se transmiten a sus hijos – como lo somos en los primeros días, siento que la terapia génica somática será una apuesta más segura.

Siento que el envejecimiento está controlado en una medida justa, aunque no del todo, por la cual los genes están activos, cuándo y dónde, porque los genes codifican proteínas y proteínas dictan la función celular y esto sabemos que cambia con la edad. Nos estamos moviendo muy rápido para desarrollar exactamente qué genes necesitan ser activos y qué genes necesitan ser reprimidos, y una vez que tengamos una comprensión completa de todas estas áreas, podríamos cambiar la expresión genética para potencialmente rejuvenecer a una persona mayor, pero este no será el Toda la imagen necesitaremos abordar otros elementos como los agregados intra y extracelulares, que es la basura que se acumula en las células, además necesitaremos romper las proteínas entrecruzadas y, probablemente, ampliar los telómeros para obtener más información sobre estos, consulte http: // www. sens.org pero independientemente de CRISPR es una parte vital de todo el paquete de terapias que necesitaremos para revertir el envejecimiento. Personalmente, no creo que el conocimiento requerido con respecto a la expresión genética esté muy lejos, así que estoy seguro de que, aunque CRISPR todavía no está listo, lo será dentro de unos años una vez que comprendamos todo lo relacionado con la entrega.

Independientemente de su impacto en el envejecimiento, el resultado final de la edición de genes es inevitable y ser quien queremos ser (o querer que sean nuestros hijos) tendrá un significado completamente nuevo, estas terapias y las terapias que siguen serán la clave del la próxima fase de nuestra evolución porque en última instancia podremos eliminar las enfermedades hereditarias transmitidas por familias como la anemia falciforme, el Alzheimer, el daltonismo y muchas más para asegurar que optimicemos a las siguientes generaciones para que estén lo más saludables posible y libres de enfermedades hereditarias Además, podemos alejarnos del envejecimiento, que es el área que estudio.

Muchas respuestas ya lo han cubierto bien, pero agregaré mi bit también.

Durante el envejecimiento, hay muchas cosas que van mal. Hay diferentes genes con diferentes mutaciones en diferentes células en diferentes momentos.

En primer lugar, tendrías que conocer todas estas mutaciones para contrarrestar esto, y asumiendo que lo hicieras, tendrías que construir un CRISPR para cada una.

O podría simplemente reemplazar cada gen en cada célula del cuerpo que es propenso a la edad y el desgaste. Pero CRISPR no es perfecto y con eso muchas reacciones que suceden van a salir mal.

Otro desafío importante para la terapia génica es la orientación. ¿Cómo golpeas la población de células que tienen la mutación que deseas corregir y solo esa población? esta es una consideración importante para limitar la toxicidad y evitar los efectos no deseados que pueden tener consecuencias no deseadas.

Honestamente, diría que el mayor desafío para cualquier tipo de terapia basada en genes (incluido CRISPR) es la entrega. Podría reparar genes en células que se están cultivando in vitro, pero no estoy seguro de cuánto uso es para la terapia en este momento.