Los medicamentos huérfanos son medicamentos que se desarrollan y usan exclusivamente para tratar enfermedades raras. Los medicamentos huérfanos no se investigan y desarrollan para un uso generalizado, ya que, por su naturaleza, están destinados solo a enfermedades raras. Dado que, por definición, es poco probable que una enfermedad rara tenga demasiados pacientes; los medicamentos huérfanos están limitados en su investigación, desarrollo y, eventualmente, en el mercado.
Situación que rige las drogas huérfanas en los Estados Unidos
Los diferentes países y mercados tienen sus propias reglas sobre cómo se desarrollan y comercializan los medicamentos huérfanos. Los medicamentos huérfanos en los Estados Unidos tienen reglas designadas para su aplicación. Tres aspectos principales marcan las reglas relacionadas con las drogas huérfanas en los EE. UU .:
Reglas liberales para la investigación clínica
Primero, hay suficientes indulgencias en relación con la realización de la investigación clínica de medicamentos huérfanos en los EE. UU. El requisito de que los medicamentos no huérfanos en los EE. UU. Necesiten en relación con el tamaño de la muestra no se aplica a los medicamentos huérfanos en EE. UU. Esto es natural, considerando que fijar un tamaño de muestra para la investigación clínica no tiene sentido, ya que en muchos casos, el número total de personas que padecen la enfermedad rara, es decir, las personas para las que se está desarrollando la droga, podría ser bastante nominal. En tales casos, no será posible para el estudio reunir un gran tamaño de prueba de muestra.
Destaca el papel de los gobiernos
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En segundo lugar, la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos en los Estados Unidos requieren la intervención del gobierno, las organizaciones sin fines de lucro que financian tales actividades y la filantropía como apoyo. En el caso de medicamentos no huérfanos en los Estados Unidos; hay suficientes incentivos para el desarrollo a gran escala y la monetización. Esto no es así en el caso de las drogas huérfanas, ya que como se señaló, la población que necesita la droga podría ser minúscula.