¿Cómo se puede predecir cuántos pacientes se necesitan para el éxito de un ensayo clínico?

De acuerdo con la respuesta de James. Sin embargo, agregaría que puede hacer un análisis de poder teniendo en cuenta las cosas que James mencionó y los puntos finales / hitos que está buscando lograr u observar. Esto le dará una idea decente de los tamaños de cohorte necesarios para detectar los efectos de una intervención en comparación con el control de atención estándar.

Esto es a menudo un prerrequisito cuando se escriben subvenciones para financiar o diseñar experimentos básicos, y se convierte en un análisis básico necesario para justificar el diseño de su ensayo clínico.

Finalmente, me gustaría calificar esta respuesta diciendo que estoy definiendo el éxito del ensayo clínico como la capacidad de discernir si un nuevo medicamento / terapia tiene efectos terapéuticos significativos.

No puedes realmente Depende del contexto del ensayo clínico: la enfermedad que se estudia, el número de pacientes disponibles, si el medicamento se está desarrollando desde cero o se ha reutilizado, si es un fármaco huérfano, etc.

Por ejemplo, este ensayo de lonafarnib (1) (un inhibidor de la farnesiltransferasa) solo tuvo 26 participantes debido a que la enfermedad en estudio, el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, es muy rara.

Por el contrario, este ensayo de bevacizumab (2) para glioblastoma incluyó a 978 pacientes ya que los tumores de este tipo son mucho más comunes.

(1) http://www.pnas.org/content/earl
(2) http://www.nejm.org/doi/full/10 ….