¿Cómo se evalúan los medicamentos para enfermedades complicadas específicas, como la enfermedad de Alzheimer o la esquizofrenia, para obtener la aprobación de la FDA?

Las primeras pruebas preclínicas para determinar la seguridad y el mecanismo de acción se realizan en un laboratorio y en animales. La seguridad en este caso significa que el medicamento que se prueba no causa cáncer, mutaciones genéticas o defectos de nacimiento.
A continuación están los ensayos clínicos que generalmente se desglosan en varios estudios para evaluar los niveles de dosis seguros y los efectos adversos, así como para probar los efectos terapéuticos en personas con la afección. Esto incluye ensayos controlados aleatorios doble ciego de grupos de pacientes grandes (~ 1000). En estos estudios, los pacientes recibirán un placebo o un medicamento, sin embargo, ni el paciente ni el médico que lo administra saben cuál es el tratamiento que se le administra. Si un medicamento logra dos resultados positivos, los ensayos controlados aleatorios, el fabricante del medicamento puede presentar una nueva solicitud de medicamento a la FDA para la aprobación comercial de la condición específica para la que se probó el medicamento.