Puedo decir acerca de la participación en ensayos clínicos de fase 1 en oncología, donde tengo una amplia experiencia. Los ensayos de fase 1 vienen en muchos sabores diferentes: podría ser un fármaco nuevo de agente único; una nueva combinación de medicamentos que usa 2 medicamentos viejos y probados; combinación de un nuevo medicamento con terapia estándar, etc.
Se trata de riesgos y beneficios y de encontrar el equilibrio adecuado. Por lo general, cuando se inician los ensayos, hay datos preclínicos en laboratorio / animales que sugieren que estos medicamentos pueden funcionar en un tipo particular de cáncer. Sin embargo, no hay garantía de que funcione en humanos y fallan con frecuencia.
En pacientes con cáncer refractario, la participación en ensayos de fase 1 con fármacos novedosos produce una respuesta de alrededor del 10%, y aproximadamente un 20% más o menos de pacientes logran una enfermedad estable. Un estudio anterior realizado por NCI había mostrado tasas de respuesta de un dígito. Por supuesto, los resultados de la prueba individual varían mucho. Además, el riesgo de muerte por el estudio fue muy bajo. Algunas personas pueden argumentar que se trata de bajas tasas de respuesta (o beneficio clínico). Esto es cierto, pero los pacientes con cáncer que se someten a terapias de tercera o más líneas con frecuencia tienen tasas de respuesta aún más bajas y en EE. UU. Nunca se cuestiona si se administran estas terapias. Con frecuencia, los regímenes de quimioterapia están aprobados para el establecimiento de primera / segunda línea, pero los pacientes reciben esta terapia como parte de 3, 4 o 5ª línea (o incluso más tarde). Además, ha habido estudios que muestran que los pacientes que participan en ensayos clínicos de fase 1 tienen mejores resultados que los pacientes emparejados similares que reciben terapias estándar de atención.
Uno debe evaluar cuidadosamente los riesgos y beneficios antes de participar en una prueba. Sin embargo, la participación en el ensayo de fase 1 es una de las formas de recibir nuevas terapias para el cáncer refractario. Y de vez en cuando aparecen drogas como las drogas anti-pd1, en las que los pacientes con ciertos cánceres, como el melanoma, tenían respuestas notables que no tenían esperanzas de vivir.