Se aprueba un medicamento basado en información limitada, ya que los ensayos clínicos solo pueden proporcionar una cantidad limitada de información. Cuanta más información, mejor es la información sobre el medicamento. Por lo tanto, si proporciona información sobre los “efectos secundarios”, suponiendo que sean “efectos adversos”, puede que afecten el análisis de beneficios de riesgo de la FDA. Dependiendo del producto y el tipo de indicación huérfana que trata, el análisis de beneficio de riesgo puede afectar la aprobación continua del medicamento.
Muchos medicamentos para indicaciones huérfanas específicas pueden obtener aprobación acelerada. Esto no solo significa menos burocracia, sino menos datos basados en la seguridad y la eficacia. El riesgo y el beneficio es un equilibrio delicado. Si el riesgo supera el beneficio, el producto no será aprobado, podrá retirarse o podrá restringirse de manera significativa (por ejemplo, programas REMS, advertencias de recuadro negro, etc.).
