En realidad, hay dos preguntas aquí: ¿cuándo llegarán al mercado las terapias basadas en CRISPR? y ¿Habrá un tratamiento basado en CRISPR para Neuroborreliosis?
Yo diría que hay dos tipos amplios de aplicaciones terapéuticas en las que se podría utilizar CRISPR: tratamientos que modifican las células fuera del cuerpo y tratamientos dirigidos directamente al cuerpo. El primero es mucho más fácil que el segundo. CRISPR tiene muchas limitaciones que se superan fácilmente al trabajar con una población de células en cultivo. Probablemente el más llamativo de estos es el hecho de que la edición del genoma usando CRISPR produce las ediciones deseadas quizás el 10% de las veces, porque está limitada por la maquinaria celular que utiliza para reparar el genoma. Por lo tanto, es una propiedad inherente de las células humanas que son algo difíciles de editar.
Editar cientos de miles de células a la vez y utilizar un inteligente esquema de selección para encontrar los aproximadamente mil que se han editado correctamente es la forma más fácil de superar este problema, pero necesita destruir el 90% de las células en cualquier población . Eso no es un problema para las células que están creciendo y dividiéndose en cultura, pero (por razones obvias) no podemos hacer esto en seres humanos. Esto significa que las primeras terapias basadas en CRISPR que surjan probablemente se orientarán a tipos de células que se pueden eliminar de un paciente, editadas en cultivo y luego devueltas al paciente una vez que se han caracterizado las ediciones (lo que también requiere la destrucción de células). Ya se está haciendo para una serie de enfermedades (diabetes, por ejemplo), y no me sorprendería si se vuelve clínicamente rutinario dentro de 10 años más o menos.
Las terapias dirigidas a individuos van a ser mucho más difíciles: no podemos seleccionar ediciones exitosas y no podemos caracterizar fácilmente las ediciones después de que se han realizado, por lo que necesitamos que CRISPR funcione casi el 100% del tiempo. Creo que la principal limitación para esto será la ineficacia inherente de la reparación del ADN mediante el uso de plantillas exógenas en las células humanas, lo que llevará mucho tiempo superar. Además, conseguir ADN extraño en las células humanas de forma controlable es increíblemente difícil, lo que lo hace aún más difícil.
La neuroborreliosis es causada por una infección bacteriana del sistema nervioso. En realidad, las neuronas no se pueden cultivar ni reemplazar, lo que significa que una terapia basada en CRISPR debería tratarse in situ, por lo que debemos superar todas las dificultades de la terapia individual descrita anteriormente. Para complicar aún más las cosas, 1) porque es una infección, un tratamiento exitoso tiene que matar a todas o casi todas las células bacterianas presentes (todo lo que sobrevive al tratamiento volverá a crecer para reemplazar las células muertas) y 2) introducir ADN en los nervios sistema es extremadamente difícil. Debido a esto, creo que Neuroborreliosis es un candidato terrible para las terapias basadas en CRISPR, y no creo que alguna vez veamos una desarrollada para ello.
