Evalúan el riesgo versus el beneficio y toman en cuenta los medicamentos alternativos ya disponibles.
Para enfermedades que son muy serias con pocas alternativas, la FDA tiene una barra baja y a menudo aprobará tratamientos límite.
Para dolencias menores, la barra es mucho más alta y se tolerarán muy pocos efectos secundarios. Por ejemplo, Viropharma no pudo obtener un medicamento a través de la FDA que pareció reducir la duración de un resfriado en un día porque hubo un porcentaje ligeramente mayor de embarazo en el grupo tratado versus placebo. Les preocupaba que tal vez el medicamento disminuyera la efectividad de las píldoras anticonceptivas.
En contraste, la FDA aprobó Avastin para el cáncer de colon porque los pacientes que vivían en él vivieron varios meses más que los que recibieron quimioterapia estándar, aunque en el estudio, aproximadamente el 2% de los pacientes murió a causa de un coágulo sanguíneo importante, hemorragia o intestino perforación.
